D.5 Efgartigimod treatment in participants with anti-acetylcholine receptor seronegative generalized myasthenia Myasthenia Gravis clinical studies
Notice bibliographique
Résumé
Background: Antibodies directed against acetylcholine receptor (AChR) are absent in approximately 15% of patients with gMG. Approved treatment options represent an unmet need in the AChR-antibody (Ab)- gMG population. Efgartigimod is an immunoglobulin G1 (IgG1) antibody Fc fragment that selectively reduces IgG levels by blocking neonatal Fc receptor (FcRn)-mediated IgG recycling. Here, we describe efgartigimod efficacy in AChR-Ab- participants with gMG receiving either efgartigimod IV or subcutaneous (SC) efgartigimod PH20 (coformulated with recombinant human hyaluronidase PH20) across clinical studies. Methods: Post hoc analyses were conducted to examine efficacy and safety of efgartigimod IV and/or efgartigimod PH20 SC in AChR-Ab- participants in ADAPT/ADAPT+ and ADAPT-SC/ADAPT-SC+ trials. Results: Among pooled AChR-Ab- participants (n=56), mean (SE) MG-ADL total score improvement from baseline to Week 3 was -3.7 (Cycle 1: 0.44 [n=55]). Consistent MG-ADL improvements occurred with repeated cycles. Clinically meaningful improvements (CMI; ≥2-point MG-ADL decrease) occurred in 76.4% (n=42/55) of participants (Cycle 1, Week 3). In Cycle 1, 23.2% (n=13/56) of participants achieved minimal symptom expression (MG-ADL 0-1). Similar efficacy results occurred across all cycles. Overall safety profile was similar between AChR-Ab+ and AChR-Ab- participants. Conclusions: Both efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC were well tolerated and led to CMI in participants with AChR-Ab- gMG.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,013 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».