P.081 Real-world benefits and tolerability of trofinetide for the treatment of Rett Syndrom: interim analysis of the LOTUS study
Notice bibliographique
Résumé
Background: Trofinetide is approved for the treatment of Rett syndrome (RTT) in patients aged ≥2 years. Here, we present the benefits and tolerability of trofinetide in the treatment of RTT with the 12-month follow-up of LOTUS. Methods: Caregivers of patients who are prescribed trofinetide under routine clinical care are eligible to participate. Assessments include the Behavioral Improvement Questionnaire (BIQ), the Quality-of-Life Inventory-Disability (QI-Disability) Questionnaire, and the Gastrointestinal Health Questionnaire. Due to ongoing enrollment, data are reported to 9 months since the initiation of trofinetide. Results: In total, 192 patients were included. The median dose reported at week 1 was 45.0% of the target weight-banded label dose; by week 9 onwards, the median dose was at least 80.0% of the target weight-banded label dose. Behavioral improvements reported with the BIQ were nonverbal communication (49–62%), alertness (43–62%), and social interaction/connectedness (32–52%). The QI-Disability Questionnaire median total scores indicated overall improvement in quality of life (QoL) with trofinetide. Caregivers reported that patients were most likely to void normal stools over the follow-up; most reports of diarrhea were contained inside the patient’s diaper. Conclusions: Caregivers of patients with RTT in LOTUS reported behavioral improvements of RTT symptoms and improvement in patients’ QoL.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,010 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».