First analysis of the Myasthenia Gravis SPOTLIGHT Registry: outcomes with eculizumab and ravulizumab
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Complement component 5 inhibitors are indicated for the treatment of anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis (gMG). Clinical trials have demonstrated improved functional ability, muscle strength, and quality of life (QOL) in patients treated with eculizumab or ravulizumab. Evidence for their effectiveness and safety in clinical practice is reported here. METHODS: Data from the global MG SPOTLIGHT Registry were collected from patients with gMG currently or previously treated with eculizumab or ravulizumab in routine clinical practice. Effectiveness was evaluated among patients with ≥3 outcome measurements using MG Activities of Daily Living (MG-ADL) and MG-QOL 15-revised (MG-QOL15r) patient-reported outcomes and/or Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification (MGFA class) physician assessments. Safety data were also assessed. RESULTS: 189 patients were treated with eculizumab. Mean (95% CI) MG-ADL scores (n=110) decreased by 4.2 (-5.0, -3.4) points and MG-QOL15r scores (n=40) decreased by 7.5 (-9.9, -5.0) points from before eculizumab initiation to first assessment during/after treatment (median eculizumab treatment duration: 18.0 months). 45/103 (43.7%) patients were MGFA class 0-II before eculizumab versus 89/103 (86.4%) at first assessment. After transitioning to ravulizumab, improvements in MG-ADL scores (n=37), MG-QOL15r scores (n=14), and MGFA class (n=34) were maintained (median ravulizumab treatment duration: 8.7-11.4 months). Few treatment-related serious adverse events (eculizumab: Aspergillus infection, nervous system disorder [n=1 each]; ravulizumab: anaphylactic reaction [n=1]) and no meningococcal infections were reported with eculizumab or ravulizumab treatment. CONCLUSIONS: In routine clinical practice, eculizumab was well tolerated and effective for patients with gMG. Treatment benefits were maintained after transition to ravulizumab.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,006 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».