Safety and Use of Eptacog Beta 225 µg/kg in Patients With Haemophilia A or B With Inhibitors
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Eptacog beta is an activated recombinant human factor VII bypassing agent approved for treating bleeding episodes (BEs) in patients aged ≥12 years with haemophilia A or B with inhibitors. Two initial dose regimens (IDRs) of either 75 or 225 µg/kg, followed by 75 µg/kg, are approved. We examined the safety of eptacog beta 225 µg/kg across completed clinical trials. METHODS: This analysis included data from a Phase 1b trial of single doses of eptacog beta 25, 75 and 225 µg/kg in non-bleeding adults with haemophilia and pooled data from two Phase 3 trials of the 75 and 225 µg/kg IDRs for treating BEs in adolescents and adults (PERSEPT 1) and children (PERSEPT 2). RESULTS: In the Phase 1b trial, 10 patients received a single eptacog beta infusion at each dose level. In the Phase 3 trials, 48 patients received the 75 µg/kg IDR (median 20.5 infusions/patient, range 1-137 infusions) and 50 patients received the 225 µg/kg IDR (median 14.5 infusions/patient, range 1-117 infusions). There was a similar incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) across all doses (225, 75 and 25 µg/kg) in the Phase 1b trial (0.8 vs. 1.0 vs. 2.1 events per infusion, respectively) and with the 225 versus 75 µg/kg IDR in the Phase 3 studies (0.046 vs. 0.029 events per infusion, respectively). No treatment-related serious TEAEs, thromboembolic events, hypersensitivity reactions, deaths attributed to eptacog beta or neutralising antibodies were detected. CONCLUSIONS: These findings demonstrate favourable safety and tolerability regarding the use of the 225 µg/kg IDR. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov identifier: NCT01708564, NCT02020369, NCT02448680.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».