Establishing Preclinical Quantitative Parameters for Future Assessment of Corneal and Retinal Therapeutics for Aniridia
Notice bibliographique
Résumé
Purpose: Aniridia is a rare congenital-blinding disorder caused by pathogenic variants in PAX6 for which there is no vision-saving treatment. Here we aim to deliver quantitative mouse data sufficient to provide preclinical testing of therapeutic approaches to aniridia with reliable power calculations. Methods: We histologically quantify the peripheral thickness of the cornea, retina, and their sublayers in the B6129F1-Sey mouse model of aniridia, using the largest cohort of Wt and Sey mice to date (67 mice, 134 eyes). Results: We show a highly significant thinning of the total cornea and the corneal epithelium. However, the corneal stromal-endothelial layer thickness was unaffected by Sey. Nevertheless, the epithelium and stromal-endothelial layer thickness were highly significantly correlated in Sey mice only. We also show a highly significant thinning of the total retina, and a very-to-highly, significant thinning of the ganglion cell layer (GCL), inner nuclear layer (INL), and outer nuclear layer (ONL) sublayers. In the retina, we found that the GCL layer thickness was very significantly correlated with the ONL and INL thickness, in Sey mice only. Using the data generated here, we calculated the number of mice needed to demonstrate a full or partial correction of the Sey aniridic phenotype. For example, at 80% power a 50% effect will require: for the epithelium, 21 Wt and 21 Sey mice; total cornea, 58 Wt and 58 Sey mice; and total retina, 28 Wt and 28 Sey mice. Conclusions: We deliver quantitative mouse data, which provides preclinical research testing of therapeutic approaches with the information needed to make reliable power calculations.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,003 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».