Improved outcome of HSCT in STAT1 gain-of-function disease following JAK inhibition bridging
Notice bibliographique
Résumé
) are associated with infections, including chronic mucocutaneous candidiasis and autoimmunity. Morbidity is high, and disease manifestations can be life-threatening. Curative allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) historically has had poor outcomes. We identified 36 patients with STAT1 GOF disease, receiving 40 HSCT procedures in 2010-2023, in a combined effort of the EBMT-IEWP and the PIDTC. Median age at first transplant was 11 years (range 1 - 33). Indications for HSCT were combined immunodeficiency, severe and/or refractory infections, and autoimmunity. Acute GvHD occurred in 22/40 HSCT procedures; 5 patients suffered from grade III/IV acute GvHD. One patient had chronic GvHD. Overall survival was 72.2%, and event-free survival was 55.6%, markedly improved from an earlier report on HSCT for STAT1 GOF disease. Patients with an HCT-CI score of 1 or higher had worse outcome. Pre-treatment with Janus kinase (JAK) inhibitors was associated with better event-free survival.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».