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Enregistrement W4412807085 · doi:10.1002/ajmg.a.64204

Identification of a Second‐Hit Brain Somatic <scp> <i>DEPDC5</i> </scp> Variant Supports Causality of a <scp> <i>DEPDC5</i> </scp> Germline Variant of Uncertain Significance. Time for a Classification Update?

2025· article· en· W4412807085 sur OpenAlexafffund
Ala'a Alsayed, Zainab Hakim, Daria Merrikh, Maryam Khanbabaei, Navprabhjot Kaur, Walter Hader, Tyler Soule, Setareh Ashtiani, Grace Polanco‐Tovar, Morris H. Scantlebury, Hamed Rahi, Yang Cao, Jennifer A. Chan, Juan Pablo Appendino, Gerald Pfeffer, Ping Yee Billie Au, Karl Martin Klein

Notice bibliographique

RevueAmerican Journal of Medical Genetics Part A · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueGenomics and Rare Diseases
Établissements canadiensHotchkiss Brain InstituteAlberta Children's HospitalUniversity of SaskatchewanUniversity of Calgary
Organismes subventionnairesHealth CanadaAzrieli FoundationCanada Foundation for InnovationEpilepsy CanadaFondation Brain CanadaCanadian Bee Research FundHotchkiss Brain Institute, University of CalgaryGovernment of CanadaAlberta Children's Hospital Research InstituteDepartment of Clinical Neurosciences, University of Calgary
Mots-clésGermlineSomatic cellCortical dysplasiaEpilepsyGermline mutationBiologyGermline mosaicismGeneticsGeneMutationNeuroscience

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Germline variants in DEPDC5 are a cause of familial focal epilepsy with variable foci. Affected individuals may have focal cortical dysplasia if a second brain somatic variant occurs. As access to brain tissue is limited, the second somatic hit in the brain is usually presumed if a clear pathogenic germline variant is present. Here, we present a patient with structural focal epilepsy due to focal cortical dysplasia. He underwent epilepsy surgery at age 2 months. Clinical genetic testing revealed a germline variant of uncertain significance (VUS) DEPDC5 c.920T>G, p. (Leu307Arg). We hypothesized that if the proband's germline DEPDC5 variant was disease-causal, a second somatic variant may be identifiable in affected cortical tissue. DNA was extracted from archived brain formalin-fixed paraffin-embedded tissue and subjected to deep gene panel analysis. This revealed an additional somatic pathogenic variant in DEPDC5, which was confirmed using droplet digital PCR. Identification of the second somatic hit in brain tissue (DEPDC5 c.982C>T, p.(Arg328*)) confirmed the two-hit situation in this patient and supported disease causality of the germline variant. In conclusion, testing tissue for somatic variants may be clinically relevant at a patient-specific level if a germline VUS affects a gene where a two-hit mechanism is known.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,003
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Étude de cas · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,003
Score d'incertitude au seuil0,009

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,003
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0010,000
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0010,001
Science ouverte0,0010,000
Intégrité de la recherche0,0020,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0030,001

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,008
Tête enseignante GPT0,274
Écart entre enseignants0,265 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeÉtude de cas
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2025
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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