Real-World Data and Causal Machine Learning to Enhance Drug Development
Notice bibliographique
Résumé
The current paradigm of clinical drug development, which predominantly relies on traditional randomized controlled trials (RCTs), is increasingly challenged by inefficiencies, escalating costs, and limited generalizability. Concurrent advancements in biomedical research, big data analytics, and artificial intelligence have allowed for the integration of real-world data (RWD) with causal machine learning (CML) techniques to address some of these limitations. This manuscript reviews the emerging role of RWD/CML in enhancing clinical research and drug development programs. By leveraging diverse data sources — including electronic health records, wearable devices, and patient registries — CML methods facilitate robust drug effect estimation, enable precise identification of responders, and support adaptive trial designs. Approaches such as advanced propensity score modelling, outcome regression, and Bayesian inference can help mitigate confounding and biases inherent in observational data, thereby strengthening the validity of causal inference. However, these innovative methodologies also face significant challenges related to data quality, computational scalability, and the absence of standardized validation protocols. Furthermore, ethical and regulatory concerns regarding model transparency and validity, data privacy, and possible algorithmic biases stress the importance of multidisciplinary collaboration and rigorous oversight. Our analysis underscores that while RWD/CML integration can enhance clinical development programs by generating more comprehensive evidence and accelerating drug innovation, its successful adoption depends on overcoming technical, operational, and scientific hurdles while maintaining a transparent approach with regulatory agencies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».