Lanadelumab’s impact on hereditary angioedema control and quality of life across disease activity subgroups
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Real-world clinical data support effectiveness and safety of lanadelumab in patients with hereditary angioedema (HAE); however, disease activity between patients can vary substantially in the absence of long-term prophylactic treatment. OBJECTIVE: To assess the effectiveness of lanadelumab in patients with HAE by baseline HAE attack frequency. METHODS: Patients with HAE from the phase 4 EMPOWER (NCT03845400) and ENABLE (NCT04130191) studies with available baseline attack rate data were included in this post hoc analysis. Disease activity subgroups were defined per pre-enrollment/lanadelumab (baseline) HAE attack rate (low, <1; moderate, ≥1 to <2; high, ≥2 to <3; very high, ≥3 attacks/mo). RESULTS: The analysis included 152 patients (low disease activity, n = 29; moderate, n = 29; high, n = 15; very high, n = 79). In all 4 subgroups, mean and median HAE attack rates after lanadelumab initiation were low (0.0-0.5 attacks/mo). Clinically meaningful improvements (≥6-point decreases) in mean Angioedema Quality of Life total scores were observed regardless of pre-lanadelumab attack rates. From month 1 after lanadelumab initiation to the end of follow-up, mean Angioedema Control Test Scores were 10 or more (indicating patient perception of well-controlled disease) in all 4 subgroups. CONCLUSION: In these real-world data sets, on-treatment lanadelumab attack rates were low regardless of baseline disease activity. Patients from all 4 subgroups experienced improvements in health-related quality of life and disease control. Overall, these findings support long-term prophylaxis with lanadelumab across disease activity levels. TRIAL REGISTRATION: EMPOWER: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03845400; ENABLE: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04130191.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».