Health Utility Survival for Randomized Clinical Trials: Extensions and Statistical Properties
Notice bibliographique
Résumé
Overall survival has been used as the primary endpoint for many randomized trials that aim to examine whether a new treatment is non-inferior to the standard treatment or placebo control. When a new treatment is indeed non-inferior in terms of survival, it may be important to assess other outcomes including health utility. However, analyzing health utility scores in a secondary analysis may have limited power since the primary objectives of the original study design may not include health utility. To comprehensively consider both survival and health utility, we developed a composite endpoint, HUS (Health Utility-adjusted Survival), which combines both survival and utility. HUS has been shown to be able to increase statistical power and potentially reduce the required sample size compared to the standard overall survival endpoint. Nevertheless, the asymptotic properties of the test statistics of the HUS endpoint have yet to be fully established. Besides that, the standard version of HUS cannot be applied to or has limited performance in certain scenarios, where extensions are needed. In this manuscript, we propose various methodological extensions of HUS and derive the asymptotic distributions of the test statistics. By comprehensive simulation studies and a data application using retrospective data based on a translational patient cohort in Princess Margaret Cancer Centre, we demonstrate the better efficiency and feasibility of HUS compared to different methods.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,493 | 0,653 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,007 | 0,008 |
| Bibliométrie | 0,007 | 0,009 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,007 |
| Communication savante | 0,007 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,006 |
| Intégrité de la recherche | 0,006 | 0,012 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,009 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».