A Randomized Sham-Controlled Phase 2/3 Trial of QPI-1007 for Acute Nonarteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy
Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE: Nonarteritic anterior ischemic optic neuropathy (NAION), the most common acute optic neuropathy in patients > 50 years of age, has no proven therapy. We report the results of a phase 2/3 clinical trial studying the safety and efficacy of intravitreal injection of QPI-1007, a small interfering RNA against the apoptotic protein caspase 2, in participants with acute-onset NAION. DESIGN: International, multicenter, double-masked, sham-controlled randomized trial. PARTICIPANTS: Seven hundred twenty-five participants with acute unilateral NAION enrolled within 14 days of visual symptoms. METHODS: Intravitreal injection of QPI-1007 into the study eye of a single dose, multiple dose, or sham injection. Participants were randomized in a 1:1:1:1:1 ratio to 5 treatment groups (down to 3 treatment groups after a preplanned interim analysis): 1 intravitreal injection of 1.5 mg, 1 intravitreal injection of 3 mg, 3 bimonthly intravitreal injections of 1.5 mg each, 3 bimonthly intravitreal injections of 3.0 mg each, or sham injection. MAIN OUTCOME MEASURES: The primary end points were safety and the proportion of patients losing at least 15 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study letters of best-corrected visual acuity (BCVA) between day 1 and month 6. Secondary outcome measures were mean change in BCVA and mean change in visual field (VF) sensitivity from day 1 to month 6. RESULTS: At 6 months, no difference was found in the proportion of participants who lost 15 letters or more of BCVA in the multidose groups compared with the sham group. A subanalysis of participants with baseline BCVA of ≤ 60 letters or fewer (Snellen equivalent, ≤ 20/63) demonstrated a significantly lower proportion losing 10 letters of BCVA (P = 0.045 for the 1.5 mg × 3 group and P = 0.0104 for the 3.0 mg × 3 group) compared to sham. Significant prevention of 7-dB loss of VF mean deviation was seen in participants with ≤ 60 letters or fewer at baseline (P = 0.023). No significant differences were found in the frequency of adverse events between groups other than expected side-effects of intravitreal injection. CONCLUSIONS: Intravitreal injection of QPI-1007 in eyes with acute NAION was well tolerated. Although the primary outcome measure was not met, significant effects on preserving vision were observed in the subgroup of participants with baseline BCVA of 20/63 or worse. FINANCIAL DISCLOSURE(S): Proprietary or commercial disclosure may be found in the Footnotes and Disclosures at the end of this article.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».