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Enregistrement W4413397744 · doi:10.1183/23120541.00491-2025

Characteristics of bronchiectasis in patients with different genotypes of severe α <sub>1</sub> -antitrypsin deficiency from the EARCO registry

2025· article· en· W4413397744 sur OpenAlexaff
Francesca Mandurino Mirizzi, Cristina Aljama, Pierachille Santus, Marco Mantero, Maja Omčikus, María Torres‐Durán, Alice Turner, Hanan Tanash, Carlota Rodríguez‐García, Jens‐Ulrik Stæhr Jensen, Angelo Guido Corsico, José Luís López-Campos, Kenneth R. Chapman, Christian F. Clarenbach, C. Guimarães, Eva Bartošovská, José María Hernández Pérez, Marc Miravitlles, Cristina Esquinas, Míriam Barrecheguren

Notice bibliographique

RevueERJ Open Research · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueProtease and Inhibitor Mechanisms
Établissements canadiensToronto Western HospitalUniversity Health Network
Organismes subventionnairesMereo BioPharmaGrifolsEuropean Respiratory SocietySanofiTakeda Medical Research FoundationCSL BehringGlaxoSmithKlineRegeneron PharmaceuticalsTeva Pharmaceutical IndustriesAstraZeneca
Mots-clésMedicineBronchiectasisGenotypeInternal medicinePediatricsLungGeneticsGene

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Background α-1 antitrypsin deficiency (AATD) is a rare genetic disorder caused by mutations in the SERPINA1 gene and associated with reduced levels of α-1 antitrypsin (AAT). It predisposes individuals to pulmonary diseases, including bronchiectasis, through protease–antiprotease imbalance and immune dysregulation. While the Pi*ZZ genotype has been extensively studied, the prevalence and characteristics of bronchiectasis in other genotypes remain unclear. Methods This cross-sectional study analysed data from the European α-1 Research Collaboration (EARCO) registry, focusing on individuals with bronchiectasis on computed tomography (CT). Participants were stratified by AATD genotypes (Pi*ZZ , Pi*SZ, Pi*SS and rare variants) and data were compared. Disease severity was evaluated using FACED (forced expiratory volume in 1 s (FEV 1 ), age, chronic colonisation, extension and dyspnoea) score and bronchiectasis severity index (BSI) scores. Results 349 patients had bronchiectasis on a CT scan, of whom 70.5% had Pi*ZZ, 18.6% had Pi*SZ, 4.3% had Pi*SS and 6.6% had rare variants. Lower lobe involvement was predominant across genotypes, whereas Pi*SS exhibited distinct upper lobe patterns and Pi*SZ showed more frequent middle lobe involvement. People with rare genotypes and Pi*ZZ had worse lung function (FEV 1 % of 65.3% and 71.4%, respectively) and higher disease severity scores. Emphysema co-occurrence was most frequent in Pi*ZZ (60.6%). No significant differences were observed in sputum microbiology or systemic inflammatory markers, except for lower platelet counts in Pi*ZZ subjects. Conclusion Bronchiectasis in AATD is not limited to the Pi*ZZ genotype, with significant phenotypic variability across genotypes. Lower lobe involvement and mild disease predominate; however, severe forms are more frequent in rare genotypes and Pi*ZZ. These findings underscore the importance of systematic screening and genotype-specific management to improve patient outcomes.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,003
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,004
Score d'incertitude au seuil0,007

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,003
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,001
Bibliométrie0,0010,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0010,000
Science ouverte0,0000,001
Intégrité de la recherche0,0010,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0020,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,018
Tête enseignante GPT0,289
Écart entre enseignants0,271 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations1
Publié2025
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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