Associations between clinical benefits of cancer drugs and incremental quality-adjusted life years used in reimbursement decisions in Australia, Canada, England and China: an observational study
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: To investigate the association between incremental quality-adjusted life years (QALYs) predicted in economic evaluations and clinical benefits assessed by the European Society for Medical Oncology-Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO-MCBS), examining how accurately predicted QALYs reflect actual clinical outcomes in cancer drug reimbursement decisions. DESIGN: Cross-sectional observational study. SETTING: Health technology assessment (HTA) documents from Australia, Canada and England, supplemented by published economic evaluations from China. Economic evaluation data were collected from database inception to 31 December 2023. PARTICIPANTS: A total of 240 economic evaluation documents were identified from Australia (n=61), Canada (n=114) and England (n=65), along with 106 published studies from China, all focused on solid tumour cancer drugs with publicly available ESMO-MCBS scores. Documents were included based on completeness and consistency of data sources; those that were incomplete or relied on external controls were excluded. PRIMARY AND SECONDARY OUTCOME MEASURES: The primary outcomes were the incremental QALYs from manufacturer submissions and HTA agency reevaluations. Secondary outcomes included associations stratified by data maturity, country, treatment setting and reimbursement recommendations. RESULTS: Incremental QALYs showed a moderate positive correlation with ESMO-MCBS scores (Spearman's ρ=0.42, 95% CI: 0.31 to 0.53). All country-specific correlations were statistically significant: England (ρ=0.53), Australia (ρ=0.37), Canada (ρ=0.39) and China (ρ=0.49), all p<0.01. Stronger associations were observed in HTA agency reevaluations (adjusted OR=1.43, 95% CI: 1.15 to 1.77) compared with manufacturer submissions (OR=1.21, 95% CI: 1.09 to 1.34). Analyses limited to mature data (>70% events observed) demonstrated the strongest association (OR=1.53, 95% CI: 1.10 to 2.13). Among countries, England exhibited the highest association (OR=1.42, 95% CI: 1.15 to 1.74), followed by China (OR=1.30, 95% CI: 1.04 to 1.62), Australia (OR=1.28, 95% CI: 1.01 to 1.63), and Canada (OR=1.15, 95% CI: 1.05 to 1.26). CONCLUSIONS: This study highlights a moderate alignment between incremental QALYs derived from economic evaluations and clinical benefit scores, emphasising the importance of rigorous reassessment, mature survival data and independent validation processes. Future research should explore strategies for enhancing data maturity and incorporating independent review mechanisms to strengthen healthcare decision-making globally.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,016 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».