Improvements in health-related quality of life in patients with severe sickle cell disease after exagamglogene autotemcel
Notice bibliographique
Résumé
ABSTRACT: Severe sickle cell disease (SCD), an inherited blood disorder characterized by recurrent vaso-occlusive crises (VOCs), significantly impairs health-related quality of life (HRQoL). Exagamglogene autotemcel (exa-cel), a one-time, ex vivo CRISPR/Cas9 gene-edited cell therapy, eliminated VOCs in 97% of participants with severe SCD in the phase 3 CLIMB SCD-121 trial. Here, we describe changes in patient-reported outcomes (PROs) in 30 adults and 12 adolescents with ≥16 months follow-up. Adult PROs include EuroQol Quality of Life Scale-5 dimensions-5 levels of severity (EQ-5D-5L), Functional Assessment of Cancer Therapy Bone Marrow Transplant (FACT-BMT), Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-Me), and 11-point pain Numerical Rating Scale (NRS). In adolescents, EuroQol Quality of Life Scale-5 dimensions-youth (EQ-5D-Y), Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), and pain NRS were used. Adult EQ-5D-5L US and UK healthy utility index and EQ visual analog scale (VAS) scores, which were lower than general population norm at baseline, substantially improved by month 6 after exa-cel infusion and were sustained through month 36, with similar improvements in FACT-General (FACT-G) total and bone marrow transplant subscale. All FACT-G (physical, social/family, emotional, functional well-being) and ASCQ-Me (emotional, social functioning, stiffness, sleep impact) subscales showed clinically meaningful improvement, including ASCQ-Me pain subscales (impact, episode frequency, severity), with substantial decreases in pain episode frequency by month 6. Mean pain NRS score decreased by month 6 and was sustained. Consistent with adults, adolescents had improvements in mean EQ-5D-Y VAS score, PedsQL score, and pain NRS. Exa-cel led to broad and clinically meaningful HRQoL benefits in adults and adolescents with SCD. The CLIMB SCD-121 and CLIMB-131 trials were registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT03745287 and #NCT04208529, respectively.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».