Improvements in health-related quality of life in patients with transfusion-dependent β-thalassemia after exagamglogene autotemcel
Notice bibliographique
Résumé
ABSTRACT: Transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) can have negative impacts on a patient's health-related quality of life (HRQoL). Exagamglogene autotemcel (exa-cel) is a one-time, ex vivo CRISPR-Cas9 gene-edited cell therapy for TDT shown in a phase 3 clinical trial to result in transfusion independence in most participants. Here, we describe changes in patient-reported outcome (PRO) measures after exa-cel infusion in 54 participants (adults, n = 35; adolescents, n = 19), who had ≥16 months of follow-up. In adults, PRO measures included the EuroQol Quality of Life Scale-5 dimensions-5 levels of severity (EQ-5D-5L) and the Functional Assessment of Cancer Therapy Bone Marrow Transplant (FACT-BMT). In adolescents, the EuroQol Quality of Life Scale-5 dimensions-youth (EQ-5D-Y) and Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) instruments were used. At baseline, mean EQ-5D-5L visual analog scale (VAS) and US and UK health utility index scores in adults were in line with baseline scores reported for adults with TDT. After exa-cel infusion, all 3 scores improved, exceeding established minimal clinically important differences (MCIDs) at month 48. Mean FACT-General (FACT-G) score and bone marrow transplant subscale score improved through month 48, also exceeding MCIDs, with improvements in all 4 FACT-G subscales (physical, social/family, emotional, and functional well-being). Consistent with HRQoL improvements in adults, adolescents had increases from baseline at month 24 in mean EQ-5D-Y VAS score and PedsQL total score, with sustained improvements in both physical and psychosocial health subcomponents. These results indicate exa-cel leads to broad, durable, and clinically meaningful improvements in HRQoL in adults and adolescents with TDT. These trials were registered at www.ClinicalTrials.gov as #NCT03655678 and #NCT04208529.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».