Development of a Patient-Centered Outcome Tool for Blepharospasm: A Stepwise Modified Delphi Study
Notice bibliographique
Résumé
Blepharospasm (BSP) is characterized by excessive orbicularis oculi muscle activity leading to abnormal blinking and involuntary eyelid closure. Botulinum neurotoxin (BoNT) injections are the main treatment for BSP, but they only partially and transiently relieve symptoms, leading to a waxing and waning therapeutic response. A patient-centered outcome (PCO) tool that measures BSP symptoms in a simple and efficient way could inform the development of better treatments. Using a stepwise modified Delphi approach, potential PCO items were first identified using the Dystonia Coalition Database with data from over 200 individuals with BSP who had provided responses to existing clinical assessment scales. These items were then analyzed for contribution to overall severity using a Random Forests approach, and redundant items were merged and revised in a series of iterative meetings with a specialist panel along with input from patient advocacy group representatives and focus groups. An online survey was conducted with 330 individuals with BSP to validate and verify the items' relevance. Finally, the specialist panel provided content validity ratio, which was repeated until it showed good agreement for relevance and clarity of all items. In the end, an easy-to-use PCO tool designed for smartphones and tablets containing 17 items covering three symptom domains (motor, disability, and psychosocial/quality of life) was created. This novel PCO tool for BSP may be used to characterize the cyclical response that an individual patient experiences from BoNT treatments and provide a vital tool for future investigations of longer-acting BoNT preparations or adjunctive therapies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,096 | 0,075 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».