Efficacy and Safety of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Curing Sickle Cell Disease: A Systematic Review and Meta-Analysis of Single-Arm Studies
Notice bibliographique
Résumé
Sickle cell disease (SCD) is a life-threatening hemolytic genetic disorder affecting approximately 20 to 25 million people globally. Conventional treatment, like hydroxyurea, is supportive but not a cure. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (Allo-HSCT) has gained popularity recently as it offers a potential cure for SCD. Although several independent studies exist supporting this, there is a lack of consolidated evidence for a more comprehensive analysis of clinical outcomes. In this systematic review and meta-analysis, we assessed the safety and efficacy of allo-HSCT in SCD, offering information on results for various age groups, donor types, conditioning procedures/regimens, and stem cell sources. A systematic literature search was carried out in PubMed and Scopus for articles published between January 2010 and March 2025. Articles that satisfied the inclusion requirements were subjected to quality assessment using the Newcastle-Ottawa Scale (NOS). Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses (PRISMA) 2020 guidelines were followed throughout. Statistical analyses were performed using meta, an R package. The meta-analysis of 58 studies (n = 7931) revealed allo-HSCT to have 94%, 86%, 20%, 14%, 9%, and 6% for overall survival (OS), event-free survival (EFS), acute graft-versus-host disease (aGVHD), chronic graft-versus-host disease (cGVHD), graft-failure (GF), and mortality, respectively, in SCD. Subgroup analysis demonstrated that clinical outcomes varied based on the type of donors, conditioning procedures/regimens and stem cell sources. The findings of this study show that allo-HSCT is safe and efficacious in curing SCD. GF and GVHD issues could be reduced by following personalized conditioning regimens/post-transplantation prophylaxis.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,020 | 0,038 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,021 | 0,049 |
| Bibliométrie | 0,007 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».