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Enregistrement W4414397864 · doi:10.1503/cmaj.250180

Best practice recommendations for the clinical care of spinal bulbar muscular atrophy

2025· article· en· W4414397864 sur OpenAlexafffundvenueabout
Kerri Schellenberg, Gudrun Caspar-Bell, Colin A. Ellis, Wendy Johnston, Alexandra King, Malcolm King, Lawrence Korngut, Brendan Kushneriuk, Andrea Lavoie, Reid McGonigle, Julia L. Newton, Colleen O’Connell, Christen Shoesmith, Oksana Suchowersky, Jodi Warman‐Chardon, Shane Wunder, Gerald Pfeffer

Notice bibliographique

RevueCanadian Medical Association Journal · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueNeurogenetic and Muscular Disorders Research
Établissements canadiensWestern University
Organismes subventionnairesMuscular Dystrophy Canada
Mots-clésBest practiceClinical PracticeQuality of life (healthcare)Health careMEDLINEAlternative medicineSpinal muscular atrophyHealth professionals

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

BACKGROUND: Although rare in the general population, spinal bulbar muscular atrophy (SBMA) is an X-linked recessive neuromuscular condition that is highly prevalent in people identifying as First Nations and Métis in western Canada. The aim of this guideline is to improve and standardize care of SBMA, and to increase awareness of the condition. METHODS: Our interdisciplinary working group conducted a needs assessment survey to aid in the development of guideline topic questions, followed by a literature search, evidence review, and external review by health practitioners and people with lived experience. We followed the ADAPTE framework to evaluate the only pre-existing SBMA guideline (2020 French national protocol) and the 2020 Canadian amyotrophic lateral sclerosis guideline for appropriateness of adaptation. Our process adhered to the Appraisal of Guidelines for Research and Evaluation (AGREE II) tool; used the Grading of Recommendations, Assessment, Development, and Evaluation (GRADE) approach; and followed the Guidelines International Network-McMaster Guideline Development Checklist. Indigenous community engagement was led by the Pewaseskwan Indigenous Research Group, who participated in the development of the guideline. RECOMMENDATIONS: We developed 41 recommendations to address the continuum of care in SBMA, including diagnosis; multidisciplinary teams; management of limb and bulbar symptoms, respiratory and cardiac complications, and multisystem symptoms; female carriers; emotional supports; and considerations for Indigenous people. Spinal bulbar muscular atrophy is best managed by multidisciplinary teams that can address both its motor and nonmotor manifestations, including cardiac involvement, sensory symptoms, and metabolic dysfunction. Concerns for female carriers may include symptom management and genetic counselling. Providers should ensure culturally appropriate care for Indigenous people. INTERPRETATION: In this guideline, we provide health care professionals with a culturally responsive standard of care for SBMA, and hope this will translate into improved quality of life for people affected by SBMA.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,059
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,237
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: Sans objet
GenreSignal candidat: Autre · Signal consensuel: aucune
Score de désaccord entre enseignants0,059
Score d'incertitude au seuil0,313

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0590,237
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0030,002
Méta-épidémiologie (sens large)0,0040,009
Bibliométrie0,0090,008
Études des sciences et des technologies0,0040,003
Communication savante0,0090,008
Science ouverte0,0110,007
Intégrité de la recherche0,0160,015
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0190,011

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,031
Tête enseignante GPT0,406
Écart entre enseignants0,376 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreAutre

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2025
Routes d'admission4
Résumé présentoui

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