Patient-reported outcomes in patients with hematologic malignancies treated with CAR T-cell therapy in Europe
Notice bibliographique
Résumé
ABSTRACT: Patient-reported outcomes (PROs) give direct insights into the treatment's impact on patient's life and complement clinical outcomes. However, since the advent of chimeric antigen receptor T-cell therapy (CAR-T), PROs have been underreported. Particularly, little is known about long-term health-related quality of life (HRQoL) and dimensions such as mental- and social well-being, working life, and financial burden. Therefore, we evaluated multidimensional PROs in a cross-sectional study among European patients who received CAR-T for hematologic malignancies. Patients completed validated questionnaires (EQ-5D-5L/EORTC-QLQ-C30/PCL-5/modified-iPCQ) and ad hoc items on treatment experiences, unmet care needs, and HRQoL. The survey was available online (January-October 2023) in 7 languages. Outcomes were compared with the European general population, a matched CAR-T-naive cohort with hematologic malignancies and across subgroups, using established thresholds for clinically important differences/problems and regression models. From 10 European countries, 389 patients participated (>1 year post-CAR-T: 56%). Mean EQ-VAS was 73.1 (standard deviation, 18.5). HRQoL was similar or better than reference cohorts, except for role-, social-, and cognitive-functioning. Physical-functioning problems were most frequently reported (41%), particularly by women, older individuals, and those who experienced neurotoxicity. The latter subgroup also reported more cognitive- and social-functioning problems. Anxiety regarding disease recurrence (76%), infections (66%) and long-term side effects (59%) was common. Among working-age patients, 72% could continue paid work after CAR-T. Younger patients (32%) reported more financial difficulties than older patients (9%). This study shows favorable general HRQoL after CAR-T compared with reference cohorts. However, a notable proportion of patients experienced problems in physical-, mental- and social well-being. We identified high-risk subgroups and care needs that should be addressed during follow-up.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».