Therapeutic Potential of Cannabinoids in Pediatric Dystonia: Insights from a Systematic Review and Clinical Cases
Notice bibliographique
Résumé
Background/Purpose: Dystonia is a movement disorder characterized by sustained or intermittent involuntary muscle contractions, causing contorted movements or abnormal posturing. Symptoms often significantly impair quality of life, yet current pharmacological treatments are limited and frequently insufficient. Interestingly, cannabinoids have emerged as promising therapeutics; however, clinical evidence supporting their use, particularly in pediatric populations, remains sparse. This study presents a comprehensive systematic review of existing literature, complemented by an analysis of the largest cohort of pediatric patients treated with cannabinoids for dystonia. Methods: A systematic review was conducted following PRISMA guidelines, searching PubMed, EMBASE, and Cochrane for peer-reviewed studies published up to December 2024 on medical cannabinoid use in pediatric dystonia. In parallel, data from The Hospital for Sick Children were retrospectively analyzed, including 36 pediatric dystonia patients treated with cannabinoids. The patients were then categorized according to demographic information, clinical presentations, and genetic diagnoses and evaluated for functional improvement and adverse effects. Results: The systematic review identified six primary studies, which generally reported positive effects. In contrast, the cohort (mean age: 7.1 years, range: 2–14; equal male/female ratio) included a variety of genetic etiologies (e.g., MECP2, ATP1A3, KCNQ2, MCT8, and GABRA1) and nongenetic causes, including hypoxic-ischemic brain injuries. Preliminary findings show that while some patients experienced symptomatic relief with cannabinoid treatment, many outcomes remain inconclusive. Conclusion: While our systematic review suggests that cannabinoids consistently improve dystonia symptoms, our cohort study highlights the variability in response and a substantial proportion of unknown outcomes. Larger, prospective trials are needed to validate these early findings. Publication History Article published online: 26 September 2025 © 2025. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».