Steroid-sparing drugs in children and young adults with nephrotic syndrome: a target trial emulation
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Children and young adults with nephrotic syndrome are commonly treated with steroid-sparing immunosuppressive medications. Rituximab is increasingly used in frequently relapsing disease, but the real-world comparative effectiveness of rituximab and calcineurin inhibitors is unclear. METHODS: Using target trial methods, we emulated a pragmatic randomized controlled trial using observational data from two prospective nephrotic syndrome cohorts. We included children and adults (aged 1-40 years) with steroid-sensitive nephrotic syndrome that first initiated rituximab or calcineurin inhibitor treatment during follow-up. Randomization was emulated using overlap weighting of propensity scores for treatment assignment. The primary outcome was time-to-relapse, analyzed by weighted Cox proportional hazards models. Secondary outcomes were relapse counts, subsequent immunosuppressive treatment, kidney function, hypertension and all-cause mortality. RESULTS: Of 372 eligible participants, 104 initiated rituximab and 268 initiated calcineurin inhibitors. Baseline characteristics were balanced after propensity score weighting. Mean age at medication initiation was 13.2 years, 61% were male and 69% had received prior steroid-sparing medications. Throughout a median 4.9-year (quartile 1-3, 2.0-7.2) follow-up, relapses occurred in 58 participants (56%) treated with rituximab and 209 (78%) treated with calcineurin inhibitors. There was no significant difference in time-to-relapse after rituximab vs calcineurin inhibitor treatment [weighted hazard ratio (HR) 0.90, 95% confidence interval (CI) 0.59-1.38]. There were also no significant differences in relapse rates or kidney function decline. Participants treated with rituximab were at lower risk of developing hypertension (weighted HR 0.24, 95% CI 0.08-0.79). CONCLUSIONS: Using real-world data, there was no difference in relapse rates after rituximab vs calcineurin inhibitors among children and young adults with steroid-sensitive nephrotic syndrome. Steroid-sparing immunosuppression selection should be a shared decision, considering medication-specific side effects, costs, access, duration and adherence.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,038 | 0,042 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».