Estimating per-protocol effects in external comparator analyses using real-world data
Notice bibliographique
Résumé
Analysis of single arm trials complemented with external comparator arms (ECAs) may be used to support evidence of effectiveness of novel therapies in oncology research when a randomized trial is unavailable or unfeasible. However, the intention-to-treat effect, which is a common target of estimation in ECA studies, is difficult to interpret when there are differences in adherence between the trial and ECA. This paper describes an approach to estimation of per-protocol effects in ECA studies using the target trial emulation framework for study design and analysis based on the results from an exploratory case study (TBASEL). We highlight challenges, potential solutions and future opportunities from the perspectives of protocol specification, data suitability and analysis, to help guide future implementations of per-protocol effects in ECAs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,052 | 0,094 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,011 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».