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Enregistrement W4414948117 · doi:10.1007/s12325-025-03377-3

Real-World Health Care Resource Utilization and Costs Among Patients with Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta (PI3Kδ) Syndrome in the United States

2025· article· en· W4414948117 sur OpenAlexaff
Nicholas L. Rider, François Laliberté, Guillaume Germain, Ana Urosevic, Malena Mahendran, Amanda Harrington

Notice bibliographique

RevueAdvances in Therapy · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineImmunology and Microbiology
ThématiqueImmunodeficiency and Autoimmune Disorders
Établissements canadiensGroup for Research in Decision Analysis
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésHealth careManaged careDeltaRheumatologyMEDLINEPatient carePublic health

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

This study sought to describe health care resource utilization (HRU) and treatment use among patients with activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS) and assess the incremental HRU and health care costs associated with APDS relative to a non-APDS control cohort. Patients with APDS were identified via Symphony Health Solutions Integrated Dataverse database. Controls were selected using a 10:1 ratio and matched to patients with APDS. Rates of HRU (hospitalizations, emergency department [ED] visits, outpatient [OP] visits, other visits) per person-year (PPY) and annual health care costs were compared using rate ratios (RRs) estimated from Poisson regression models and cost ratios (CRs) estimated from gamma regression models, respectively. Use of symptomatic treatments associated with APDS was also assessed. Mean (standard deviation [SD]) age of patients with APDS (n = 42) and controls (n = 420) was 16.0 (15.1) and 16.9 (17.4) years, respectively. Patients with APDS had significantly higher PPY rates of all-cause hospitalizations (RR 4.31, 95% confidence interval [CI] 1.83–8.03; p < 0.001) and OP visits (RR 1.77, 95% CI 1.24–2.61; p < 0.001) vs controls, with OP visits driven by higher rates of OP hospital visits (RR 5.32, 95% CI 3.30–8.29; p < 0.001). Patients with APDS had annual all-cause total health care costs 10.54 times greater (95% CI 4.56–20.67; p < 0.001) than controls, driven by higher medical costs (CR 12.39, 95% CI 5.04–25.82; p < 0.001). Significantly higher costs for hospitalizations and ED, OP (office/clinic and hospital), and other visits were observed in patients with APDS vs controls. HRU rates and costs (except other visits) remained significantly higher in patients with APDS vs controls after excluding visits related to immunoglobulin replacement therapy. Higher HRU and health care costs among patients with APDS vs controls reflect the high clinical and economic burden of APDS. Activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS) is a rare disease caused by harmful changes in certain genes that lead to problems with how the immune system works. To better understand the burden associated with APDS, this study estimated the use of health care resources and health care costs incurred by patients with APDS compared with those without APDS in the USA. This study identified 42 patients with APDS and matched them to 420 patients without APDS from the Symphony Health Integrated Dataverse database. Patients with APDS had four times the rate of hospitalizations and close to two times the rate of outpatient visits compared with those without APDS. Total health care costs were nearly 11 times greater in patients with APDS than those without APDS. Costs for hospitalizations, emergency department visits, outpatient visits, and other visits were much higher among patients with APDS than those without APDS and remained much higher even when the cost of immunoglobulin replacement therapy was removed. Higher health care resource use and health care costs among patients with APDS compared with patients without APDS highlight the substantial clinical and economic burden of APDS.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,365
Score d'incertitude au seuil0,684

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,006
Tête enseignante GPT0,264
Écart entre enseignants0,258 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2025
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