Development of composite scales for assessing disease progression and treatment effects among patients with Parkinson's disease in a clinical trial setting
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: The measures used to assess Parkinson's disease (PD) in clinical trials were developed for a broad spectrum of disease severity, limiting their ability to detect meaningful changes in early PD over a feasible study period. OBJECTIVE: To develop PD composite scales (PARCOMS) using clinical trials data with increased responsiveness to clinical decline in patients with early untreated disease. METHODS: Subjects from the placebo arms of clinical trials (Critical Path for Parkinson's [CPP] dataset), diagnosed with PD within the previous two years, with no current or prior use of dopaminergic therapies were included. Partial least squares (PLS) regression was used to develop two composite scales: PARCOMS-Function using items from the Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part II and Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) scales, and PARCOMS-Motor using items from MDS-UPDRS Parts II and III. Scale responsiveness was estimated using mean to standard deviation ratios (MSDRs) for change from baseline at 12-months. RESULTS: The MSDR for PARCOMS-Function (n = 140) was 12.3 % higher vs MDS-UPDRS Part II alone and 339 % higher vs PDQ-39 alone. The MSDR for PARCOMS-Motor (n = 181) was 27.5 % higher vs the combined MDS-UPDRS Parts II and III. PARCOMS-Function retained 15-items (34.1 %) from Part II and PDQ-39. PARCOMS-motor retained 23-items (50.0 %) from Part II and III. Items that were not responsive to change or that were correlated with more responsive items were omitted. CONCLUSIONS: Clinical trial data were used to develop two PARCOMS scales which demonstrated greater sensitivity to disease progression in patients with early PD over 12-months compared to the original scales.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,086 | 0,096 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».