Notice bibliographique
Résumé
The number of drugs for orphan indications has been increasing significantly in Canada and the federal government recently announced an investment of $1.5 billion dollars over 3 years primarily directed at helping to fund the cost of these drugs. There are claims and counterclaims about what percent of Food and Drug Administration (FDA) orphan drugs are available in Canada and how delayed these drugs are in being approved by Health Canada. This study uses FDA and Health Canada databases and data from three health technology assessment agencies and one drug bulletin to provide objective data about the percent of FDA approved drugs that were also approved by Health Canada, any delays in Canadian approval and the additional therapeutic value of new orphan drugs. Decisions about what drugs should be publicly covered and how long it took to make those decisions were not investigated. From 1999 to 2022, the FDA approved 326 new drugs for an orphan indication and Health Canada approved 231 (70.9%) for the same indication. The median time between FDA and Health Canada approval was 346 days (interquartile range [IQR] 181, 785). The percent rated as major improvements declined from 50% of the total in 2004-2008 to 13.6% in 2019-2022. These findings need to be taken into account as Canada develops an orphan drug policy and decides on criteria for funding this group of drugs. Specifically, when high quality evidence about the additional therapeutic value of orphan drugs is not available at the time of approval, risk sharing funding agreements with manufacturers should be put in place. Manufacturers should understand that if the results of post-market trials do not provide convincing evidence of value, funding will be withdrawn. Finally, the quality of any research plan should be used to prioritize candidates for federal funding.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».