Joint modeling of progression-free survival and patient-reported outcomes to evaluate the association between disease progression and symptoms among patients with relapsed/refractory multiple myeloma
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Here we aim to evaluate the relationship between progression-free survival (PFS) and patient-reported symptoms (measured by health-related quality of life scores) among patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM). METHODOLOGY: Pain and fatigue were identified as the most common patient-relevant symptoms within RRMM based on a predefined literature review of patient preference/qualitative studies (confirmed by clinical experts). Consequently, the European Organisation for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30 pain, QLQ-MY20 disease symptoms (pain in different locations), and QLQ-C30 fatigue domains were selected. Change from baseline scores per symptom domain was jointly modeled with PFS assuming a current slope association structure. For each symptom, we evaluated trial-specific joint models based on individual patient data from 7 RRMM clinical trials. The association between symptoms and PFS was summarized via association-effect hazard ratios (HRs) from the joint models, where a HR > 1 indicates that symptom worsening was associated with an increased hazard of a progression/death event. Meta-analyses were performed to synthesize the joint model HRs from all trials into one summary statistic (meta-HR) per symptom domain. RESULTS: Across trials, worsening in pain and fatigue was associated with an increased hazard of progression events (disease progression/death) based on joint-model-association-effect HRs. Specifically, meta-HRs (95% CI) were 1.10 (1.02, 1.19) for QLQ-C30 pain, 1.10 (1.01, 1.20) for QLQ-MY20 disease symptoms, and 1.11 (1.05, 1.17) for QLQ-C30 fatigue. CONCLUSIONS: This study demonstrated that worsening in pain and fatigue was consistently associated with an increased hazard of disease progression or death events across numerous RRMM clinical trials with varying disease severity. This suggests risk of PFS events may align with patient experience in terms of worsening symptom burden.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,056 | 0,061 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,033 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».