Health-related quality of life in adults with hemophilia B after gene therapy with fidanacogene elaparvovec: results from the BENEGENE-2 trial
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: BENEGENE-2 is an ongoing phase 3 trial of fidanacogene elaparvovec, an adeno-associated virus gene therapy vector delivering a high-activity factor (F)IX variant, FIX-R338L (FIX-Padua). OBJECTIVES: To assess patient-reported outcome measures in BENEGENE-2. METHODS: Eligible males (N = 45) with hemophilia B received a single fidanacogene elaparvovec infusion after ≥6 months of FIX prophylaxis. Participants completed assessments pre- and post-gene therapy, including the Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults (Haem-A-QoL), Hemophilia Activities List (HAL), Patient Global Impression of Change-Hemophilia, Hemophilia Life Impacts Questionnaire, and European Quality of Life 5-Dimensions 5-levels. RESULTS: Post-gene therapy, more participants (64.4% vs 28.9%) were free from bleeds compared with pre-gene therapy. Overall, 64.4% of participants did not require exogenous FIX infusions post-gene therapy. Changes from pre- to week 52 post-gene therapy suggested improved health-related quality of life in the key secondary endpoints of the Haem-A-QoL Physical Health domain (mean [SD] score change, -7.7 [15.8]; P = .005) and the HAL Complex Lower Extremity Activities score (mean [SD] score change, 7.6 [19.6]; P = .024). Additionally, there was a mean (SD) improvement of -11.2 (9.1), P < .001, in the Haem-A-QoL total score, and 6.7 (10.9), P < .001, in the HAL total score. In the exploratory endpoints, changes in the European Quality of Life 5-Dimensions 5-levels index score (mean [SD] score change, 0.05 [0.10]; P = .003) and visual analog scale (mean [SD] score change, 5.8 [15.6]; P = .030) suggested improved health status. Overall, 56.1% of participants reported that their overall impression of life with hemophilia (Patient Global Impression of Change-Hemophilia) had "greatly improved." Improvements were observed in Hemophilia Life Impacts Questionnaire domains related to living with and treating hemophilia. CONCLUSION: Fidanacogene elaparvovec improved health-related quality of life and health and functional status in adults with hemophilia B.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».