Belzutifan for Advanced Pheochromocytoma or Paraganglioma
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Pheochromocytoma and paraganglioma are neoplasms originating in the adrenal medulla and extraadrenal paraganglia, respectively. Most cases of metastatic pheochromocytoma and paraganglioma are driven by dysregulation of the hypoxia-inducible factor 2α (HIF-2α) pathway. Belzutifan is a HIF-2α inhibitor that may provide antitumor activity in patients with advanced pheochromocytoma or paraganglioma. METHODS: We conducted a phase 2, international, single-group trial involving 72 participants with locally advanced or metastatic pheochromocytoma or paraganglioma that was not amenable to surgery or curative-intent treatment. Participants received belzutifan at a dose of 120 mg once daily until the occurrence of progression, unacceptable toxic effects, or withdrawal from the trial. The primary end point was confirmed objective response (complete or partial response) as assessed by blinded independent central review. Secondary and other key end points included the duration of response, disease control, progression-free survival as assessed by blinded independent central review, overall survival, safety, and a reduction from baseline in antihypertensive medication. RESULTS: At a median follow-up of 30.2 months (range, 23.3 to 37.6), the percentage of participants with a confirmed objective response was 26% (95% confidence interval [CI], 17 to 38) and the percentage of participants with disease control was 85% (95% CI, 74 to 92). The median duration of response was 20.4 months (95% CI, 8.3 to not reached), with a median duration of progression-free survival of 22.3 months (95% CI, 13.8 to not reached). Overall survival was 76% at 24 months. Among the 60 participants who were receiving antihypertensive medications, 19 (32%) had a reduction of at least 50% in the total daily dose of at least one antihypertensive medication for at least 6 months after starting treatment with belzutifan. Treatment-related adverse events occurred in 71 participants (99%); anemia of grade 3 was noted in 22% of the participants. Eight participants (11%) had treatment-related serious adverse events. CONCLUSIONS: Belzutifan showed antitumor activity with durable responses in participants with advanced pheochromocytoma or paraganglioma. (Funded by Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck [Rahway, NJ]; LITESPARK-015 ClinicalTrials.gov number, NCT04924075.).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».