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Enregistrement W4415357159 · doi:10.1038/s41431-025-01959-x

Nanopore long-read sequencing for the critically ill facilitates ultrarapid diagnostics and urgent clinical decision making

2025· article· en· W4415357159 sur OpenAlexfundno aff
Daphne J. Smits, Federico Ferraro, Mark Drost, Herma C. van der Linde, Bianca M. de Graaf, Yolande van Bever, Alice S. Brooks, Līvija Bārdiņa, Hennie T. Brüggenwirth, Christophe Debuy, Laura Donker Kaat, Bastiaan T van Dijk, Nienke van Engelen, Geert Geeven, Raoul van de Graaf, Désirée Y. van Haaften–Visser, Peter M. van Hasselt, Daphne Heijsman, Yvonne Hendriks, Rebekkah J. Hitti‐Malin, Lies H. Hoefsloot, Glenn Huijbregts, Hanna IJspeert, Sander Lamballais, Jona Mijalkovic, Merel O. Mol, Diënna Nawawi, Nadine Nederpelt, Esther Nibbeling, Wouter P. te Rijdt, Rachel Schot, Marjon van Slegtenhorst, Frank Sleutels, Eva L. M. Ulenkate, Monique Van Veghel – Plandsoen, Judith M.A. Verhagen, Martina Wilke, Marc Sylva, Tahsin Stefan Barakat, Tjakko J. van Ham, Tjitske Kleefstra, Dmitrijs Rots, Virginie J. M. Verhoeven

Notice bibliographique

RevueEuropean Journal of Human Genetics · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueGenomics and Rare Diseases
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesHospital for Sick ChildrenZonMw
Mots-clésCritically illTurnaround timeNanopore sequencingIntensive care unitGold standard (test)Intensive careClinical decision makingGenetic testingGenetic diagnosis

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Critically ill pediatric patients often have genetic disorders requiring a rapid diagnosis to guide urgent care decisions. Standard genetic testing typically takes weeks and requires multiple tests. Nanopore long-read genome sequencing (LR-GS) delivers genome-wide results within days as a one-test-fits-all solution. As one of the first centers in Europe, we implement ultrarapid LR-GS for critically ill patients. We enrolled 26 critically ill patients (median age 2 months) suspected of having a genetic disorder at the intensive care unit to perform (ultra)rapid nanopore LR-GS alongside standard genomic care. We compared diagnostic yield, turnaround time (TAT), and evaluated the impact on clinical decision making. In 11/26 cases a genetic diagnosis was made with (ultra)rapid LR-GS. From sample receipt to result, the average TAT was 5.3 days (range 2.0-10.8) for LR-GS and 18.4 days (range 6.1-29.1) for standard genomic care. DNA methylation analysis from LR-GS expedited the diagnosis in 3/26 cases. In 7/11 solved cases ultrarapid LR-GS led to immediate adjustments in patient care, e.g., medication switch or termination of treatment. Our findings underscore the clinical impact of ultrarapid LR-GS, including added value of methylation analysis, for critically ill patients and highlight existing challenges, paving the way to ultrarapid LR-GS integration into standard diagnostics.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,002
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,672
Score d'incertitude au seuil0,415

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,002
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,028
Tête enseignante GPT0,332
Écart entre enseignants0,303 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations6
Publié2025
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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