SUN-757 Sustained Improvements in Patient-Reported Outcomes Across Age Groups in Burosumab-Treated X-linked Hypophosphatemia (XLH): Results From the XLH Disease Monitoring Program
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Disclosure: A.A. Khan: Ascendis, Alexion Pharmaceuticals, Inc., Amolyt, Bridge Bio, Takeda. T.O. Carpenter: Kyowa Kirin, Ultragenyx. J. Simmons: Kyowa Kirin, Ultragenyx. H. Cassinelli: None. E.A. Imel: Kyowa Kirin, Ultragenyx. P.F. Florenzano: Kyowa Kirin, Ultragenyx. B. Johnson: Kyowa Kirin, Kyowa Kirin. E. Yang: Ultragenyx. H.M. Heerssen: Kyowa Kirin. J. Li: Kyowa Kirin. L.M. Ward: Kyowa Kirin, Ultragenyx. Introduction: Burosumab, a fully human FGF23-neutralizing antibody, improved outcomes in adults and children with X-linked hypophosphatemia (XLH) in 24- and 64-week randomized controlled trials, respectively. This analysis describes real-world changes in patient-reported outcomes (PROs) over ≤3 years (y) in burosumab-treated individuals with XLH, including age groups with previously limited data (13-17 and >65y). Methods: Participants (pts) initiating burosumab after enrollment and before the Year (Y) 1 visit in the XLH Disease Monitoring Program (DMP); NCT03651505, a multi-country observational study) were evaluated. In children, change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) T-scores at Y1 and 3 were evaluated to assess fatigue, pain interference, and physical function (PF) mobility. In adults, change from baseline in Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC) scores and PROMIS PF T-scores at Y1 and 3 visits were evaluated to assess pain severity, joint stiffness, and PF. Results: At baseline (N=116) and Y1 (n=108), most groups included >10 pts, but the >65y group included 3. Y3 (n=76) group sample size range was 3-22. In children (n=83), mean ± standard deviation (SD) PROMIS pain interference improved significantly at Y1 (n=36: −3.6 ± 8.5, P=0.016) and Y3 (n=29: −4.8 ± 10.1, P=0.017). Mean PROMIS fatigue and PF mobility improved descriptively at Y1 and 3. The 5-12y group showed descriptive improvements in all PROMIS domains at Y1 and 3, with a significant change for pain at Y1 (n=25: −4.2 ± 7.3, P=0.008). The 13-17y group showed descriptive improvements in fatigue and pain interference at Y1 and 3. In adults (n=72), mean ± SD WOMAC scores improved significantly at Y1 (pain: −7.5 ± 18.8, P=0.001; stiffness: −12.2 ± 23.6, P<0.0001; PF: −6.3 ± 15.5, P=0.001), and Y3 (n=47) (pain: −11.3 ± 16.9, P<0.0001; stiffness: −16.8 ± 21.7, P<0.0001; PF: −10.8 ± 16.6; P<0.0001). Mean ± SD PROMIS PF score improved significantly at Y1 (1.5 ± 5.6, P=0.025) and remained stable at Y3 (1.6 ± 5.8). All adult groups had descriptive reductions from baseline in all WOMAC domains at Y1 and 3. Significant improvements in mean ± SD scores were seen at Y1 and 3 for pain in the 30-39y (Y1: −7.5 ± 11.3, P=0.0036; Y3: −10.3 ± 12.2, P=0.0054) and 50-64y (Y1: −13.3 ± 18.9, P=0.0333; Y3: −21.9 ± 13.1, P=0.0021) groups, stiffness in the 18-29y (Y1: −22.1 ± 28.5, P=0.057; Y3: −25.0 ± 23.2, P=0.0185) and 30-39y (Y1: −10.4 ± 17.9, P=0.0092; Y3: −13.3 ± 19.2, P=0.175) groups, and PF in the 50-64y (Y1: −8.7 ± 13.5, P=0.0467; Y3: −14.9 ± 9.1, P=0.0023) group. Conclusion: Children with XLH showed early and sustained improvement in pain interference. Adults with XLH also showed significant improvements at DMP Y1 and 3 in all WOMAC domains. Despite small sample sizes, this analysis provides real-world data on the positive impact of burosumab treatment on PROs. Presentation: Sunday, July 13, 2025
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».