3478 Baseline characteristics in the tolebrutinib phase 3 primary progressive multiple sclerosis perseus clinical trial
Notice bibliographique
Résumé
Background Tolebrutinib, an oral, brain-penetrant, bioactive Bruton’s tyrosine kinase inhibitor that modulates persistent immune activation within the central nervous system, demonstrated a significant benefit on disability accumulation versus placebo in a non-relapsing secondary progressive MS population. Here, we present baseline characteristics of participants in the PERSEUS phase 3 trial ( NCT04458051), evaluating the efficacy, safety, and tolerability of tolebrutinib in primary progressive MS (PPMS).Methods PERSEUS is a randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, event-driven trial. Enrollment criteria included age 18–55 years, diagnosis of PPMS according to the 2017 McDonald criteria, Expanded Disability Status Scale (EDSS) score of 2.0–6.5 at screening, positive cerebrospinal fluid findings (oligoclonal bands and/or elevated immunoglobulin G index), and, in some countries early in study enrollment with subsequent global implementation, either no access to ocrelizumab (due to being unavailable nationally or not being reimbursed for the approved indication) or intolerance (due to adverse effects or safety reasons) or treatment failure to ocrelizumab. Participants were randomized 2:1 to receive tolebrutinib 60 mg or placebo, once daily.Results 767 participants with a mean age of 45.3 years (54% male and 83% white) were enrolled. At baseline, mean EDSS was 4.9 (median, 5.0; n=766), mean time since symptom onset was 7.7 years, and mean time since PPMS diagnosis was 4.2 years. 59% participants were treatment naïve. On MRI, 89% of participants had no gadolinium-enhancing lesions, and median T2 lesion volume was 10.8 cm 3.Conclusion This trial (results anticipated in 2025) will comprehensively assess tolebrutinib’s efficacy and safety in the PPMS population.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».