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Enregistrement W4415496500 · doi:10.1136/bmjno-2025-anzan.138

3595 Effect of rozanolixizumab on ocular symptoms in generalised myasthenia gravis: <i>post hoc</i> item-level analysis of myasthenia gravis-specific outcomes in MycarinG

2025· article· W4415496500 sur OpenAlexaff
Besma Nash, Zabeen Mahuwala, Ali A. Habib, Robert M. Pascuzzi, John Vissing, Tuan Vu, Jos Bloemers, Fiona Grimson, Thaïs Tarancón, Vera Bril

Notice bibliographique

Revuenon disponible
Typearticle
Langue
DomaineMedicine
ThématiqueMyasthenia Gravis and Thymoma
Établissements canadiensUniversity Health Network
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésMyasthenia gravisElectromyographyOcular myastheniaElectrodiagnosis

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Background Patients with generalised myasthenia gravis (gMG) may experience disabling ocular symptoms including diplopia/double vision and ptosis/eyelid drooping. In the Phase 3 MycarinG study ( NCT03971422), rozanolixizumab demonstrated clinically meaningful improvements across myasthenia gravis (MG)-specific outcomes and was generally well tolerated. Post hoc analyses investigated the effect of rozanolixizumab on ocular symptoms.Methods Adults with MGFA Disease Class II-IVa, acetylcholine receptor/muscle-specific tyrosine kinase autoantibody-positive gMG received once-weekly subcutaneous rozanolixizumab 7mg/kg, 10mg/kg or placebo for 6 weeks (to Day 43). Mean change from baseline (CFB) in ocular item scores across MG-Activities of Daily Living (MG-ADL), Quantitative MG (QMG) and MG Symptoms Patient-Reported Outcome (MG Symptoms PRO) Ocular Muscle Weakness scales for patients with baseline score ≥1 were assessed.Results 200 patients received rozanolixizumab 7mg/kg (n=66), 10mg/kg (n=67) or placebo (n=67). Mean baseline scores for ocular items were 1.6–1.9 for MG-ADL, 1.8–2.1 for QMG and 1.5–1.8 for MG Symptoms PRO. For rozanolixizumab 7mg/kg, 10mg/kg and placebo, mean CFB at Day 43 in MG-ADL ocular item scores was −0.6, −0.6 and −0.2, respectively, for diplopia, and −0.5, −0.7 and 0.0, respectively, for ptosis. Mean CFB in QMG scores was −0.6, −0.8 and 0.1, respectively, for diplopia, and −0.5, −1.0 and −0.5, respectively, for ptosis. Mean CFB in MG Symptoms PRO scores was −0.5, −0.6 and −0.2, respectively, for diplopia, and −0.5, −0.7 and −0.1, respectively, for ptosis. Most treatment-emergent adverse events were mild/moderate.Conclusions Rozanolixizumab demonstrated greater improvements in ocular item scores across MG-specific outcomes compared with placebo. Funding: UCB.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,002
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,003
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,004
Score d'incertitude au seuil0,015

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0020,003
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,004
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0010,001
Science ouverte0,0010,001
Intégrité de la recherche0,0010,002
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0040,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,010
Tête enseignante GPT0,276
Écart entre enseignants0,265 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2025
Routes d'admission1
Résumé présentnon

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