Pegcetacoplan for 52 Weeks Maintains Proteinuria Reduction and eGFR Stabilization in Pediatric Patients: Phase 3 VALIANT Subgroup Analysis
Notice bibliographique
Résumé
Background: C3 glomerulopathy (C3G) and primary immune-complex mediated membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN) are often diagnosed in childhood. In the 26-week randomized controlled period (RCP) of VALIANT (phase 3; NCT05067127), pegcetacoplan (C3/C3b inhibitor) for C3G and primary IC-MPGN led to significant proteinuria reduction vs placebo and estimated glomerular filtration rate (eGFR) stabilization for adolescents (12–17 years) and the overall population. In the following 26-week open-label period (OLP), all patients received pegcetacoplan. Methods: 28 and 27 adolescents were randomized to pegcetacoplan or placebo, respectively; 27 and 25 adolescents, respectively, entered the OLP. Efficacy end points included changes from baseline in proteinuria (measured as urine protein-to-creatinine ratio [UPCR]) and eGFR. Treatment-emergent adverse events were noted. Results: Adolescents who received pegcetacoplan for 52 weeks had sustained proteinuria decrease (mean [95% CI] UPCR change from baseline: week 26, –73.6% [–83.1, –58.6]; week 52, –71.8% [–82.9, –53.6]) (Figure). Results for placebo-to-pegcetacoplan patients in the OLP were consistent with proteinuria decreases in the RCP for the pegcetacoplan group. Adolescents achieved stable eGFR throughout VALIANT (least squares mean [SE] change from baseline: week 26, +0.7 [3.6] mL/min/1.73 m2; week 52, +3.2 [4.1] mL/min/1.73 m2). No new safety signals were identified. Conclusion: Clinical efficacy of 52 weeks of pegcetacoplan treatment for adolescents was consistent with the overall population of VALIANT, confirming its sustained benefit in broad patient populations. Funding: Commercial Support - This study was funded by Apellis Pharmaceuticals, Inc and Sobi (Swedish Orphan Biovitrum AB).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,010 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».