A digital twin methodology using real patient data for sample size reduction in Alzheimer’s disease randomized controlled clinical trials
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Recruitment for Alzheimer's disease randomized controlled trials (RCTs) is difficult and expensive. To reduce RCT sample sizes, our Digital Twin Trial (DTT) methodology combines an interpretable cognitive decline prediction model with prediction-powered inference. METHODS: For DTT participants, our model identifies similar individuals ("Digital Twins") from a retrospective database and uses their cognitive scores to predict decline. Predictions adjust observed scores, reducing variance within treatment groups. We simulated 18-month DTTs and standard RCTs using mixed effects models of decline in Alzheimer's Disease Neuroimaging Initiative subjects meeting lecanemab's Phase 3 inclusion criteria. RESULTS: . DTTs required 1,855 subjects versus 2,170 for standard RCTs to detect a simulated 25% decline-slowing drug effect at 0.9 power. DTT Type 1 error was consistent with 0.05. DISCUSSION: DTTs could reduce recruitment and cost burdens. Model interpretability could help clinicians trust individualized prognoses.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,276 | 0,454 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,004 |
| Communication savante | 0,003 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,014 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».