Open-label study of efgartigimod in seronegative myasthenia gravis
Notice bibliographique
Résumé
Background: The ADAPT trial demonstrated the benefit of efgartigimod, a neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitor, in acetylcholine receptor antibody (AChRAb) positive patients with generalized myasthenia gravis (MG). Information regarding the benefits in those lacking pathogenic antibodies is sparse. Objectives: We aimed to investigate the safety and efficacy of efgartigimod in patients with double-seronegative (SN) generalized MG. Design: An open-label 6-month prospective study, conducted at our center. Methods: Patients aged at least 18 years with clinical and electrodiagnostic features of MG and negative results for AChRAb and muscle-specific tyrosine kinase antibodies were included. Efgartigimod was administered weekly for 4 weeks and then biweekly for 5 months followed by an observation period. The primary endpoint was the change in MG impairment index (MGII) at 6 months compared to baseline. Secondary endpoints include the change in MG activities of daily living (MG-ADL), other MG scores, overall responders, and early responders. The safety analysis included all patients who received at least one dose of efgartigimod. Results: < 0.01) with efgartigimod treatment. The MG-ADL also improved. Seventy-two percent of patients were responders with 31% being early responders. Adverse events were reported in 83.3% of patients, and in 90.6%, they were mild. Headache was the most common, reported in 26.7%, followed by flu/common cold in 20%, and urinary tract infection in 13.3%. Conclusion: Efgartigimod was well tolerated and efficacious in patients with SN MG. Future randomized, placebo-controlled studies are needed. Trial registration: This trial is registered at ClinicalTrials.gov (NCT06587867), accessed via https://clinicaltrials.gov/study/NCT06587867?locStr=Toronto,%20ON,%20Canada&country=Canada&state=Ontario&city=Toronto&cond=Myasthenia%20Gravis&intr=efgartigimod&rank=1.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».