Abstract 4360554: Mavacamten monotherapy in real-world patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy: Evidence from COLLIGO-HCM
Notice bibliographique
Résumé
Background: The mavaCamten ObservationaL evIdence Global cOnsortium in hypertrophic cardiomyopathy (COLLIGO-HCM, ClinicalTrials.gov ID NCT06372457) is a global observational study describing real-world outcomes of obstructive HCM patients treated with mavacamten. Limited real-world evidence exists regarding the use of mavacamten as monotherapy or following reduction or withdrawal of standard of care background therapies such as beta-blockers or calcium channel blockers. Purpose: To describe the real-world outcomes of patients treated with mavacamten monotherapy. Methods: This retrospective study uses patient-level data from existing medical records and electronic registries from COLLIGO-HCM sites in the US, Canada, the UK, Australia, and Israel. Patient characteristics, NYHA class, echocardiography data, and safety were analyzed at baseline and follow-up visits, up to week 36 in four cohorts: monotherapy group (n=88), defined as those with monotherapy at initiation (n=20) plus monotherapy after discontinuation of background therapy (n=68), mavacamten in combination with background therapy that has been reduced (n=13), mavacamten in combination with stable, unchanged background therapy over the duration of the study period (n=177), and the overall cohort (n= 278). Results: The mavacamten monotherapy cohort included 88/278 patients (31.7%). Baseline clinical and demographic characteristics include: 55.7% female, 56.8% NYHA Class II and 43.2% Class III, high BMI (mean: 31.6 kg/m 2 ), history of atrial fibrillation (15.9%) and hypertension (71.6%). The median follow-up time was 35.9 weeks (IQR:21.9,116.9) (Table 1). By week 36, 60% of patients achieved ≥ 1 NYHA class improvement. Additionally, mean left ventricular outflow tract (LVOT) gradients of ≤30 mm Hg at rest and with Valsalva were achieved in 97.3% and 81.6% of patients, respectively (Table 2. Figure). Mean left ventricular ejection fraction (LVEF) post mavacamten initiation remained at or above 62% throughout follow-up (baseline value 66.4%). Two patients in the monotherapy cohort permanently discontinued mavacamten due to LVEF<50%, both recovered after discontinuing treatment. Conclusions: This analysis demonstrates effectiveness, safety and consistency of mavacamten monotherapy with previously reported monotherapy analyses from pivotal, long-term and real-world studies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,013 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».