Measuring the effect of rozanolixizumab using the Myasthenia Gravis Impairment Index: analyses from the randomized phase 3 MycarinG study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Generalized myasthenia gravis (gMG) is an autoimmune disease characterized by fluctuating muscle weakness. The MG Impairment Index (MGII) incorporates patients' perspectives (22 items) and physician evaluation (6 items) of impairment. We evaluated the effect of rozanolixizumab using the MGII in the randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 MycarinG study. METHODS: Adult patients with gMG were randomized 1:1:1 to once-weekly rozanolixizumab 7 mg/kg, 10 mg/kg or placebo for 6 weeks. MGII assessment was optional. Exploratory MGII analyses included change from baseline (CFB) to Day 43 in total score and ocular/generalized subscores; higher scores reflect greater impairment. Post hoc analyses included responder rates (≥ 5.5-point improvement) and achievement of patient-acceptable symptom state (PASS; ≤ 10 points, patient-reported items only). RESULTS: Overall, 200 patients received rozanolixizumab 7 mg/kg (n = 66), 10 mg/kg (n = 67) or placebo (n = 67). The MGII was completed by 144/200 (72.0%) patients. Mean CFB in MGII total score was greater in the rozanolixizumab groups versus placebo; mean CFB in ocular and generalized subscores was consistent with the total score. At Day 43, 57.1%, 83.3% and 40.4% of patients, respectively, were responders, and 30.8%, 39.2% and 7.7%, respectively, achieved MGII PASS. Responsiveness correlations between MGII total score CFB and MG-ADL anchor at Day 43 demonstrated a Spearman's correlation coefficient of 0.5991 (p < 0.0001). CONCLUSION: These findings further support efficacy analyses from MycarinG to highlight the benefit of rozanolixizumab in patients with gMG and demonstrate the utility of the MGII in evaluating patient-relevant symptoms following treatment. TRIAL REGISTRATION: NCT03971422 (registered May 29, 2019).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,009 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».