Establishing a Multiple Outcome Set for Crohn’s Disease in Real-World Evidence Studies: Results from a Delphi e-Survey
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Randomized controlled trials (RCTs) provide high-quality evidence but often lack generalizability to real-world populations. Although real-world evidence (RWE) studies help to bridge this gap, retrospective design and heterogeneous outcome measures still limit their standardization in Crohn's disease (CD). Building on the recent ECCO Position Paper, this study aimed to identify the most relevant outcomes for real-world CD studies. METHODS: An international panel of inflammatory bowel disease (IBD) specialists participated in a structured two-round Delphi e-survey using the RAND/UCLA Appropriateness Method. Experts rated outcomes across eight domains, including disease activity, patient-reported outcomes, and treatment safety. Agreement was assessed using the Disagreement Index (DI), where DI > 1 indicated disagreement, and DI ≤ 1 indicated agreement or no disagreement. Weighted scoring prioritized key outcomes. RESULTS: A total of 51/85 experts (60%) completed Round 1 and 48/51 (94%) Round 2. No disagreement was observed (DI < 1) in both rounds. The highest-ranked outcomes were Abscess or Fistula (10.6%), Endoscopic Remission (10.3%), Corticosteroid-Free Clinical Remission (8.9%), Disease Progression (6.7%), and Colorectal Cancer (5.9%). The top 10 outcomes accounted for 61.5% of the weighted score. For combinations, the top four outcomes, Corticosteroid-Free Clinical Remission (16.2%), Endoscopic Remission (15.6%), Disease Progression (14.1%), and Health-Related Quality of Life (11.9%), represented 57.8% of selections. When considering the top five and top six outcomes, the cumulative proportions were 55.4% and 57.6%, respectively. CONCLUSIONS: This expert-driven Delphi study provides a standardized framework for selecting outcomes in CD RWE studies, improving consistency and comparability across future research in this field.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,526 | 0,558 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,009 | 0,005 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,005 |
| Communication savante | 0,007 | 0,007 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,020 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».