P133 Impact of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on clinical outcomes and quality of life in children with cystic fibrosis aged 6–11 years in the real-world setting
Notice bibliographique
Résumé
Introduction The TRAJECTORY Study, an ongoing real-world observational study, previously showed that elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) improves clinical outcomes and quality of life (QoL) in people with CF aged ≥12 years. We examine the effect of ELX/TEZ/IVA on health outcomes among children aged 6–11 years after 12 months of treatment. Methods Medical record data was collected from 42 sites (United Kingdom, Canada, Germany, Italy, Portugal, Spain) for 12 months prior to (baseline) and up to 5 years after ELX/TEZ/IVA initiation (follow-up). Outcomes included body mass index (BMI) BMI z-score, percent predicted forced expiratory volume in one second (ppFEV1), annualized event rates of pulmonary exacerbations (PEx) and hospitalizations, and QoL as measured by the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R; Children Ages 6–11 [Interviewer-administered], Parents/Caregivers [proxy for children ages 6–11]). Descriptive analyses were stratified by prior CF transmembrane conductance regulator modulator (CFTRm) use and baseline ppFEV1. Results Among the 163 children aged 6–11 years who initiated ELX/TEZ/IVA between August 2019–June 2023 and had 12 months of follow-up, 49.7% (81/163) were female, 49.1% (80/163) were homozygous for F508del-CFTR, and 23.3% (38/163) had prior CFTRm use. At ELX/TEZ/IVA initiation, the mean (SD) age, BMI z-score, and ppFEV1 were 8.2 (1.6) years, -0.25 (0.85), and 95.2 (14.9). Most had ppFEV1 >90 (62.0%, 101/163) and ppFEV1 ≥70 to ≤90 (31.9%, 52/163). At 12 months, ELZ/TEZ/IVA treatment led to mean (SD) increases in BMI z-score (+0.14 [0.45]) and ppFEV1 (+8.7 percentage points [10.8]), and decreased annualized event rates of PEx (1.1 to 0.6) and hospitalizations (0.6 to 0.2). All CFQ-R domains showed improvement through 12 months regardless of prior CFTR modulator use. Domains with the most improvement observed in mean (SD) change for parents/caregivers were Weight (14.3 [36.0]), Respiratory Symptoms (11.7 [20.6]), Digestive Symptoms (10.0 [8.9]), Eating Problems (9.4 [25.6]), and Treatment Burden (9.4 [21.0]) (table 1); consistent improvements were reported for children ages 6–11 in all domains. Conclusions ELX/TEZ/IVA treatment showed improvement in function and nutritional status, and respiratory and non-respiratory CFQ-R domains for children aged 6–11 years after 12 months of treatment.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».