S68 Long-term effects of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on clinical outcomes and quality of life among adolescents and adults aged 12+ with cystic fibrosis: Interim results from the TRAJECTORY Study
Notice bibliographique
Résumé
Introduction TRAJECTORY is an ongoing, observational, medical record (MR) abstraction study in the United Kingdom, Canada, Germany, Italy, Portugal and Spain among people with CF (PwCF) who initiated elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) August 2019 – June 2023. We assessed long-term effects of ELX/TEZ/IVA on clinical outcomes and quality of life (QoL) in PwCF aged ≥12 years with a minimum of 12 months and up to 36 months of ELX/TEZ/IVA treatment. Methods MR data from 42 sites were collected for 12 months before ELX/TEZ/IVA initiation (baseline) and up to 5 years after (follow-up). Outcomes included body mass index (BMI), percent predicted forced expiratory volume in one second (ppFEV1), annualized event rates of PEx and hospitalizations, and QoL (self-report using the Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised [CFQ-R; Child 12–13, Teen-Adult 14+]). Descriptive analyses were stratified by prior CF transmembrane conductance regulator modulator (CFTRm) use and baseline ppFEV1. Outcomes were evaluated at 12 months, 24 months, and 36 months post-ELX/TEZ/IVA initiation. Results Of 508 PwCF aged ≥12 years with ≥12 months of follow-up, ~50.0% were female (49.6%, 252/508), homozygous for F508del-CFTR (50.0%, 254/508), and had prior CFTRm use (48.4%, 246/508). At ELX/TEZ/IVA initiation, mean (SD) age, ppFEV1, and BMI were 30.4 (12.8) years, 63.2 (24.0) and 21.5 (3.6) kg/m2. At initiation, 58.5% had ppFEV1 between 40 and 90 (ppFEV1 ≥40 to <70: 36.8%, 187/508; ppFEV1 ≥70 to ≤90: 21.7%, 110/508). After 36 months, ELX/TEZ/IVA treatment led to mean (SD) increases in BMI (+1.9 kg/m2 [2.2]) and ppFEV1 (+9.3 percentage points [10.1]), and decreases in annualized event rates of PEx (0.4 to 0.3) and hospitalizations (1.0 to 0.5). Regardless of prior CFTRm use, all CFQ-R domain mean scores showed improvement at 12 months, 24 months, and 36 months. The largest domain increases in mean (SD) absolute change from baseline at 36 months were Respiratory Symptoms (26.3 [19.3]), Health Perceptions (15.3 [18.3]), Physical Functioning (12.2 [19.6]), School Functioning (+12.0 [16.2]), Vitality (9.7 [17.6]) and Treatment Burden (9.1 [14.4]) (table 1). Conclusions ELX/TEZ/IVA treatment showed substantial benefits in clinical outcomes and QoL in the real-world setting with sustained improvement up to at least 36 months for PwCF aged ≥12 years.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,006 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».