INNV-53. Precision Medicine in Pediatric Neuro-Oncology-Experience from a tertiary care center in Canada
Notice bibliographique
Résumé
Abstract INTRODUCTION The increased use of multi-omics testing in Neuro-Oncology has provided newer therapeutic options directed against molecular alterations for the treatment of Pediatric brain tumors, referred to as Precision medicine with targeted therapy (TT). We describe here the real-world use of innovative /targeted therapies for pediatric brain tumors from Cancer Care Manitoba in Canada. METHODS This is a retrospective study of all pediatric brain tumors diagnosed between 2010-2023 treated with at least one dose of TT. RESULTS Forty patients were treated with 50 lines of TT; Seven patients (N=7/40, 17.5%) received multiple lines of TT. Low grade gliomas (LGG) formed the largest cohort (N=26/40, 59.1%). Initial treatment included surgery (N=12/40, 30%), chemotherapy (N=15/40, 37.5%), radiotherapy (N=10/40, 25%) or any combination of the three modalities (N=9/40, 22.5%). Twenty-seven (N=27/50, 54%) patients were initiated with TT before first relapse. TT was initiated in 55% of the patients (N=22/40) based on molecular findings. Targetable genomic alterations were found mostly in RAS/MAPK and PI3K/AKT/mTOR pathway. Monotherapy with MEK inhibitors (Trametinib, Selumetinib, N=30/50, 60%) was the most common regime; 12 different combinations of TT were used; most common being Dabrafenib and Trametinib. Drugs were accessed through compassionate access programs in 94% of cases (N=47/50). Among all patients treated with TT, ten (N=10/50, 20%) had partial response and 28 (N=29/50, 63.6%) had stable disease; 11 patients (11/50, 22%) had progression while on TT; leading to a disease control rate (DCR) of 78% and a clinical benefit rate (CBR) of 63.3%. Adverse events involved most commonly the skin, hair and /nails (N=24, 66.7%). TT was stopped due to toxicities in 6 patients (N=6/50, 12%) with no deaths reported. CONCLUSION Our study confirms existing data in the literature regarding precision medicine in pediatric cancer with high CBR along with good quality of life and minimal toxicities.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».