2024/5
Notice bibliographique
Résumé
Background: Emicizumab reduces bleeding episodes in children with hemophilia A. This study aimed to better elucidate the effectiveness and safety of emicizumab prophylaxis in younger children with hemophilia A in South China. Methods: This multicenter observational study retrospectively analyzed data from children with hemophilia A with and without inhibitors treated with prophylactic emicizumab (June 2019 to May 2025). Individualized dosing was used. Bleeding rates were calculated from 183 days before (or from birth) to at least 6 months after switching to emicizumab. In the maintenance period, factor VIII was determined using bovine factor IXa and factor X in the factor VIII chromogenic Bethesda assay. Canadian Haemophilia Outcomes-Kids’ Life Assessment Tool score was used to assess health-related quality of life. Results: Among 26 patients (mean age 3.3 years), bleeding events at emicizumab initiation were reported in 16 patients (61.5%) during emicizumab treatment; most were trauma related. Bleeding events were significantly reduced after initiating or switching to emicizumab. The median every-7-day equivalent emicizumab maintenance dose was 0.81 mg/kg. The mean equivalent factor VIII level was 8.21% ± 3.74%, which positively correlated with emicizumab, independent of inhibitors. Comparable equivalent factor VIII levels and weekly emicizumab consumption were observed among patients with and without inhibitors after switching to emicizumab. Health-related quality of life improved after emicizumab (scores increased from 57.23 ± 16.63 to 69.79 ± 13.32). Safety was favorable, with no adverse events. Conclusions: While exploratory, the findings suggest low-dose emicizumab prophylaxis may be beneficial in young Chinese children with hemophilia A.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,004 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,809 | 0,676 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».