Impact of Fidanacogene Elaparvovec Gene Therapy on Joint Health in Adults With Haemophilia B: Results From a Phase 3 Study
Notice bibliographique
Résumé
Davide Matino reports research grants paid directly to the Institution (McMaster University) from Bayer, Pfizer, Novo Nordisk, Octapharma, Roche, Sanofi and Spark; personal fees/honoraria from Sanofi, Sobi, Novo Nordisk, Bayer, Pfizer, Octapharma and Roche for participation in advisory boards, lectures and preparation of educational material. Laurent Frenzel has received grants from CSL Behring and Pfizer; and consulting fees BioMarin, CSL Behring and Pfizer. Ali Bulent Antmen has participated in scientific advisory boards and speaker's bureaus for BioMarin, CSL Behring, Novo Nordisk, Pfizer, Roche, Sobi and Takeda. Jan Astermark has received consulting fees and honoraria from Bayer, BioMarin, CSL Behring, Novo Nordisk, Octapharma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire/Takeda, Sobi and Uniqure. Monica H. Cerqueira has participated in advisory Boards for Bayer, BioMarin, Novo Nordisk, Roche and Takeda; participated in research sponsored by Bayer, BioMarin and Pfizer; and served as a speaker sponsored by Novo Nordisk. Adam Cuker has received consulting fees from MingSight, Pfizer, Sanofi and Synergy; and received authorship royalties from UpToDate. Olga Katsarou-Fasouli has received honoraria from Bayer and Sobi and participated on Data Safety Monitoring Boards/Advisory Boards for Novo Nordisk and Sobi. Kaan Kavakli has participated in Scientific Advisory Board meetings for BioMarin, CSL Behring, Novo Nordisk, Pfizer, Roche and Takeda. Margareth C. Ozelo has received research grants from Pfizer, Roche and Takeda; participated as a clinical trial investigator for BioMarin, Novo Nordisk, Pfizer, Roche, Sanofi and Takeda; received speaker honoraria from Bayer, Novo Nordisk, Roche and Takeda; received consulting fees from Bayer, BioMarin, Novo Nordisk, Pfizer, Roche and Takeda; and participated in grant reviewing for Grifols and Pfizer. Stephanie P'ng has received honoraria from and conducted clinical trials on behalf of CSL Behring, Novo Nordisk, Pfizer, Roche, Sanofi and Takeda. Jiaan-Der Wang has received honoraria from and conducted clinical trials on behalf of Bayer, Chugai, CSL Behring, Pfizer, Novo Nordisk and Sanofi. Delphine Agathon, Francesca Biondo, Pascal Klaus, John McKay, Jeremy Rupon, Pengling Sun, Lisa J. Wilcox and Frank Plonski are employees and shareholders of Pfizer. Upon request, and subject to review, Pfizer will provide the data that support the findings of this study. Subject to certain criteria, conditions, and exceptions, Pfizer may also provide access to the related individual de-identified participant data. See https://www.pfizer.com/science/clinical-trials/trial-data-and-results for more information. Supporting Figure S1: Change from baseline in HJHS total score over time Supporting Figure S2: Correlation between FIX level (one-stage assay, SynthASil reagent) and HJHS total score change from baseline to Year 1 Please note: The publisher is not responsible for the content or functionality of any supporting information supplied by the authors. Any queries (other than missing content) should be directed to the corresponding author for the article.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».