Recommendations to Standardize the Conduct of Clinical Trials Evaluating Novel Therapies for Perianal Fistulizing Crohn’s Disease
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND & AIMS: Perianal fistulizing Crohn's disease (PFCD) is a potentially debilitating condition with few systematically evaluated treatment options. We aimed to develop expert recommendations to standardize study design and conduct of randomized controlled trials of medical therapy for patients with PFCD. METHODS: We utilized a RAND/UCLA appropriateness method to develop a framework for conducting randomized controlled trials of medical therapy in PFCD. An expert international panel of 15 gastroenterologists, radiologists, and colorectal surgeons rated the appropriateness of survey statements in 2 rounds of voting. Median scores of 1 to ≤3.5, >3.5 to <6.5 and ≥6.5 to 9 on survey statements reflected panel ratings of inappropriate, uncertain, and appropriate, respectively. RESULTS: A total of 292 statements were rated in the final survey, of which 156 (53.4%) were considered appropriate and formed the basis for recommendations. Trial eligibility should be decided based on both clinical and radiological criteria and patients should exhibit a minimum degree of clinical disease activity at screening. The primary efficacy outcome should be either a co-primary or composite endpoint of clinical and radiological assessments depending on treatment phase (induction vs maintenance), recognizing that clinical endpoints are meaningful for patients and radiological outcomes are essential to objectively capture the burden of disease. There was uncertainty regarding definition of radiological remission, but presence of a perianal fluid collection of any size was considered inconsistent with radiologic remission. CONCLUSIONS: These recommendations may help to standardize study design and conduct and foster clinical development of much needed therapies for this debilitating manifestation of Crohn's disease.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,542 | 0,673 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,011 |
| Bibliométrie | 0,009 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,009 |
| Communication savante | 0,011 | 0,009 |
| Science ouverte | 0,013 | 0,007 |
| Intégrité de la recherche | 0,031 | 0,029 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,006 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».