Late Breaking Abstract - Clinical and microbiological impacts of long-term modulator therapy in cystic fibrosis: a registry-based analysis
Notice bibliographique
Résumé
Background: As modulators become lifelong therapy for cystic fibrosis (CF), including increasingly younger patients, their long-term effects on pulmonary function and airway microbiology remain uncharacterized. While modulators improve clinical outcomes, persistent colonization with pathogens and structural lung damage continue to be reported, often resembling age-matched controls. This raises critical questions about the disease progression in the modulator era— particularly given limited longitudinal data Aims: This study evaluates the long-term clinical and microbial impacts of CF modulators through a registry-based cohort analysis using data from the Canadian and U.S. CF registries (2019–2023). We focus on patients with >12 months of continuous modulator use. Primary outcomes include lung function (FEV₁) changes and trends in key pathogens: P. aeruginosa, S. maltophilia, and nontuberculous mycobacteria (NTM). Results: Initial analysis shows a notable rise in reported NTM detections in non-hospitalized adults on modulators—from 22 to 88 cases from 2019 to 2023. While this 300% relative increase will be adjusted in final models, it aligns with emerging concerns that microbial adaptation may persist despite clinical gains. Ongoing analysis will examine duration-dependent microbial trends, FEV₁ sustainability, and predictors of persistent or emerging infections. To our knowledge, this is the first multinational registry study to longitudinally track pathogen-specific trends in long-term modulator use. Results will provide urgent insights into microbial surveillance, infection risk stratification, and long-term evolution of CF airway disease in the global modulator era.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,007 | 0,020 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».