A Comparison of Randomizing Either One Eye or Both Eyes in Clinical Trials for Stargardt Disease Type 1
Notice bibliographique
Résumé
Objective: Designing a clinical trial for rare diseases such as Stargardt disease type 1 is challenging due to the limited patient population. In traditional clinical trial designs for inherited retinal diseases, often only 1 eye of each patient is used as the treated eye or the sham, disregarding half of the available eyes.This study explores a trial design in which both eyes are included, with the fellow eye serving as the control, maximizing the use of available data and enhancing statistical power. Design: Retrospective analysis of natural history data to conduct sample size calculations. Participants: Patients with genetically solved Stargardt disease type 1 who had at least 2 fundus autofluorescence measurements obtained within 5 years of each other. Retrospective data of 164 patients were included for analysis. Methods: The required sample sizes for 1-eye and paired-eye study designs were calculated using retrospective natural history data on the progression of definitely decreased autofluorescence quantified from fundus autofluorescence imaging. Main Outcome Measures: Required sample size for a clinical trial. Results: Sample size calculations showed that 170 patients are needed for a 2-year clinical trial with a 1-eye design, decreasing to 99 patients for a 5-year trial. When using a paired-eye design, 64 patients are needed in a 2-year trial, decreasing to 28 patients in a 5-year trial. When using a paired-eye design and requiring definitely decreased autofluorescence atrophy in both eyes at inclusion, 37 patients were needed in a 2-year trial, decreasing to 16 patients in a 5-year trial. Conclusions: Using a paired-eye design for a clinical trial in Stargardt disease type 1, with definitely decreased autofluorescence atrophy growth rate as the primary end point, is more efficient than a 1-eye design. Implementing additional inclusion criteria, such as requiring definitely decreased autofluorescence atrophy in both eyes at baseline, further reduces the number of patients needed to achieve sufficient statistical power. This approach enhances the feasibility for trials in Stargardt disease type 1 where patient availability is limited. Financial Disclosures: Proprietary or commercial disclosure may be found in the Footnotes and Disclosures at the end of this article.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,129 | 0,198 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,007 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,002 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».