Impact of injectable HAE on-demand treatments on health-related quality of life: a patient and caregiver interview study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Hereditary angioedema (HAE) attacks can be unpredictable, painful, and debilitating. Although studies described the burden of prophylactic HAE treatments on patient and caregiver health-related quality of life (HRQoL), few have explored the effects of injectable on-demand treatments on HRQoL. OBJECTIVE: To understand the impact of injectable on-demand HAE treatments on HRQoL. METHODS: Patients (aged ≥ 12 years) with ≥ 1 HAE attack in the prior 6 months and adult caregivers (aged ≥ 18 years) of patients of any age with HAE were recruited between July and October 2024 to complete a qualitative interview. Questions concerned on-demand injectable treatment use, impacts, and burden. Thematic analysis was used to identify key themes across responses. RESULTS: The 25 study participants from the US and UK (17 patients; 8 caregivers), who completed the interview, highlighted emotional and logistical reasons for delaying or forgoing injectable on-demand treatment, including fear of needles, portability, and complexity of administration. All participants described at least one negative impact on HRQoL, including anxiety and pain associated with treatment administration, disruption of daily activities or work/school days, and impacts on personal relationships. Adolescent patients reported greater impacts than adult patients. Although indicated for self-administration, some adult and all adolescent patients reported needing assistance with administration of their injectable on-demand treatment. All participants expressed interest in an oral on-demand treatment for reasons including portability, pain-free administration, and ability to treat attacks earlier. CONCLUSION: This study highlights the unmet need for an on-demand treatment that allows for earlier, pain-free administration, ultimately increasing patient independence and improving HRQoL for both patients and caregivers.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,007 | 0,014 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».