Clinical Phenotype and Prognosis of Real-World Patients with Wild-Type Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy Treated with Tafamidis
Notice bibliographique
Résumé
AIMS: Tafamidis reshaped the treatment paradigm in transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) based on a phase-3 randomized controlled trial, but real-world data on its use remain limited. This study aimed to assess in a large, contemporary, real-world cohort of patients with wild-type ATTR-CM (ATTRwt-CM) (i) the clinical phenotype of patients receiving tafamidis, and (ii) the association of tafamidis with survival using propensity-matched observational data. METHODS AND RESULTS: Data of patients diagnosed with ATTRwt-CM (January 2017 to June 2023) from 19 Italian centres were analysed. A propensity score (PS) reflecting the likelihood of being treated with tafamidis for each patient was determined using four variables that were significantly different among the two groups: age, New York Heart Association (NYHA) class, National Amyloidosis Centre (NAC) stage and mineralocorticoid receptor antagonists (MRAs). The primary outcome was all-cause mortality. The study comprised 1556 ATTRwt-CM patients: 965 (62%) patients initiated on tafamidis by June 2023 and 591 (38%) patients never treated with disease-modifying therapy. Tafamidis-treated patients were older, exhibited a lower NYHA class and NAC stage, and were more often treated with MRAs compared to untreated patients. The PS-matched cohort comprised 426 patients treated with tafamidis and 426 PS-matched untreated patients (mean age 78.9 ± 5.0 years, 88.3% men, 12.9% in NYHA class III). Adequacy of matching was verified (standardized differences: <0.20 between groups). Over 25 months (interquartile range: 15-40), treatment with tafamidis was associated with lower rates of all-cause mortality (hazard ratio 0.55, 95% confidence interval 0.39-0.77, p = 0.001) across the spectrum of NAC disease stages (p-interaction = 0.94). CONCLUSIONS: In this large, contemporary, real-world cohort of patients with ATTRwt-CM, predominantly in NYHA class I or II, treatment with tafamidis was consistently associated with a significantly lower risk of all-cause mortality.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
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score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».