Comparison of Patients with Primary Hyperoxaluria 1 and Late-Stage CKD from the BONAPH1DE Registry and ILLUMINATE-C Lumasiran Trial
Notice bibliographique
Résumé
Background: Patients (pts) with primary hyperoxaluria type 1 (PH1) and late-stage chronic kidney disease (CKD) from the real-world observational BONAPH1DE study (BPH1; NCT04982393) and Phase 3 ILLUMINATE-C trial (ILLUM-C; NCT04152200) were reviewed to assess if pt characteristics and outcomes in these real-world and clinical studies are concordant. Methods: BPH1 (N=174; all ages; any stage CKD) included 19 lumasiran ever-treated pts on dialysis and 11 not on dialysis with BL eGFR ≤45 mL/min/1.73m2. ILLUM-C (N=21; all ages; late-stage CKD) included 15 pts on dialysis and 6 not on dialysis with BL eGFR ≤45; all initiated lumasiran. Outcomes after isolated kidney transplant (iKT) in a subset of 7 BPH1 pts (lumasiran-treated at iKT; ≥1 year follow-up; ≥1 post-iKT POx and eGFR value) were compared with 5 similar ILLUM-C pts. Results: In BPH1, pts not on dialysis had a mean (SD) BL eGFR of 18.9 (15.5) and BL POx of 110.5 (108.0) µmol/L; those on dialysis had a mean (SD) BL POx of 185.4 (348.6). Before lumasiran treatment, ILLUM-C pts with BL eGFR ≤45 and not on dialysis had a mean (SD) BL eGFR of 19.8 (9.6) and BL POx of 64.7 (41.3); those on dialysis had a mean (SD) BL POx of 108.4 (29.5; Figure 1). Overall, among lumasiran-treated pts in both studies who underwent iKT, eGFR increased and POx declined post-iKT. In ILLUM-C, POx was already reduced from BL at the time of iKT (19.2-64.5) and declined further post-iKT. Conclusion: BPH1 and ILLUM-C data showed comparable POx reduction, eGFR improvement, and iKT outcomes with lumasiran treatment in both real-world and clinical trial studies. Funding: Commercial Support - Alnylam Pharmaceuticals
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».