Health‐Related Quality of Life in Egyptian Children With Haemophilia A and Chronic Arthropathy With the Era of Emicizumab Therapy: A Single‐Centre Cohort Study
Notice bibliographique
Résumé
AIM: To assess the health-related quality of life (HRQOL) in children with haemophilia A and arthropathy before and after emicizumab prophylaxis using the Canadian Haemophilia Outcomes-Kids' Life Assessment Tool questionnaire Canadian Hemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) v3.0 and haemophilia family impact tools (H-FIT). METHODS: Eighty-four children with haemophilia A and chronic arthropathy, recruited at Minia University HTC, and their parents/caregivers completed CHO-KLAT and H-FIT questionnaires before and after starting emicizumab. All patients underwent clinical and radiological joint assessments (HJHS, HEAD-US, CHAQ). Only 44 of them were confirmed to have chronic haemophilic arthropathy. RESULTS: After emicizumab prophylaxis, pain scores decreased significantly (p = 0.0001), while H-FIT scores and CHO-KLAT domain scores (physical activities, bleeding, knowledge, social functioning, treatment, autonomy, environment) increased significantly (p ≤ 0.002 for autonomy/environment; p = 0.0001 for others and total CHO-KLAT). Comparing arthropathic (n = 44) and non-arthropathic (n = 40) patients after initiation of emicizumab, the arthropathic group had significantly higher pain scores and lower H-FIT scores (p = 0.001) but similar total CHO-KLAT scores (p = 0.63). Following emicizumab initiation and implementation of a planned physiotherapy program in the arthropathic group, significant reductions occurred in pain scores, HJHS, HEAD-US, and CHAQ scores (p = 0.0001 for all). No significant correlation existed between the total CHO-KLAT score and HJHS or HEAD-US scores before or after emicizumab administration. CONCLUSION: Emicizumab prophylaxis significantly improved HRQoL and reduced joint pain in children with haemophilia A and chronic arthropathy. When combined with a planned physiotherapy program, it further leads to significant improvements in objective joint health outcomes.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».